专家小组9比3投票后，FDA将于11月22日前决定是否批准Capricor的deramiocel

研究者联名信与股价变动

参与HOPE-3三期试验的28位医师科学家于10月25日联名致信FDA领导层，敦促批准deramiocel。主要研究者Craig M. McDonald在LinkedIn上公开了这封信。

据Yahoo Finance报道，Capricor股价周二上涨约14%，一周累计上涨29%，而10月底时曾下跌33%。Capricor表示，收到更多试验数据和分析后，FDA将决定期限从8月22日推迟到11月22日。据BioSpace报道，公司提交的补充材料增加了HOPE-3的24个月开放标签数据，并把拟议适应症收窄到上肢功能，由此触发了三个月的延期。

这一决定为何重要

据Parent Project Muscular Dystrophy统计，美国约有15000人患有杜氏肌营养不良症。目前尚无专门针对杜氏肌营养不良相关心肌病的FDA获批疗法，而该病是这类患者的主要死因。若申请被拒，心脏病医生只能用心力衰竭的标准药物来治疗这些患者，这些药物并非为该病设计。

这次投票只是建议性质。据BioSpace报道，FDA不必听从顾问委员会的意见，尽管它经常照办。Capricor表示，7月的委员会从未被要求就HOPE-3的主要上肢终点进行投票。

9比3的投票与统计学之争

FDA细胞、组织和基因治疗顾问委员会于2026年7月29日在马里兰州银泉市的White Oak园区召开会议，以9比3投票认为，证据未显示该药对杜氏肌营养不良相关心肌病具有实质性疗效。委员会成员、随机对照试验专家Janet Turk Wittes称结果“非常脆弱”。

分歧的核心是一份统计分析计划。FDA审评人员认为，Capricor对该计划的修改“缺乏科学依据”，使结果难以解读。Capricor对此提出异议。公司称，FDA依据的是1.1版，即一份未签署的内部草案，而结果实际遵循的是3.0版，该版本在揭盲前就已定稿。

会议刚开始，《柳叶刀》就发表了HOPE-3的结果。论文称该药对杜氏肌营养不良相关心肌病的作用“并不微弱”。据BioPharma Dive报道，论文还发现，该疗法在Capricor此前大力宣传的心脏获益方面未达到统计学显著性。Capricor随后在监管申报文件中作出澄清。

一些委员并不信服。委员会成员Cynthia Tifft表示，考虑到所提的问题，证据“确实不那么有说服力”。患者代表Christopher Mariano Cassidy Jr.则批评该机构纠缠于技术细节和程序错误。

审评走到这一步的经过

FDA于2025年7月拒绝了deramiocel。其完整回复函提到生产问题以及需要更多数据，并称二期数据未达到“实质性有效性证据的法定要求”。Capricor在2025年12月报告称，HOPE-3已达到主要和次要终点。在2026年7月顾问会议前两天公布的简报文件中，FDA对此提出异议，称deramiocel在12个月时与安慰剂相比没有统计学显著差异。2026年3月，该机构接受了重新提交，并设定8月22日为审批决定日期。Capricor表示，主要终点是PUL 2.0，即一项衡量上肢功能的指标。

Capricor的招聘页面列出了商业运营和患者服务高级总监职位，薪资为240000至315000美元，职责是支持“deramiocel在美国的预期上市”。

接下来会发生什么

FDA须在11月22日前对收窄后的申请作出决定，该申请的重点是保住上肢功能，而非心脏功能。Capricor表示，若疗法获批，其圣迭戈生产基地可支持初步上市。

在10月联名信上签字的研究者认为，鉴于现有数据，再开展一项试验来证明疗效将是“不道德的”。