La FDA deciderà su deramiocel di Capricor entro il 22 novembre, dopo il voto 9-3 del comitato

La lettera degli sperimentatori e il movimento del titolo

Ventotto medici e ricercatori che hanno partecipato allo studio di fase 3 HOPE-3 hanno scritto ai vertici della FDA per chiedere l'approvazione di deramiocel. La lettera è datata 25 ottobre e Craig M. McDonald, sperimentatore principale, l'ha condivisa su LinkedIn.

Le azioni di Capricor sono salite di circa il 14% martedì e del 29% nell'arco della settimana, dopo aver chiuso ottobre in calo del 33%, secondo Yahoo Finance. Capricor ha dichiarato che la FDA ha spostato la scadenza della decisione dal 22 agosto al 22 novembre, dopo aver ricevuto ulteriori dati e analisi dallo studio. BioSpace ha riferito che le modifiche presentate dall'azienda hanno causato un ritardo di tre mesi: hanno aggiunto i dati in aperto a 24 mesi di HOPE-3 e ristretto l'indicazione proposta alla funzionalità degli arti superiori.

Perché la decisione conta

Circa 15.000 americani convivono con la distrofia muscolare di Duchenne e non esiste una terapia approvata dalla FDA specificamente per la cardiomiopatia di Duchenne, la principale causa di morte in questi pazienti, secondo Parent Project Muscular Dystrophy. Un rifiuto lascerebbe ai cardiologi solo i farmaci standard per l'insufficienza cardiaca, che non sono stati progettati per questa malattia.

Il voto è consultivo. La FDA non è tenuta a seguire i suoi comitati, anche se spesso lo fa, ha riferito BioSpace. Capricor ha dichiarato che al comitato di luglio non è mai stato chiesto di votare sull'endpoint primario di HOPE-3, la funzionalità degli arti superiori.

Il voto 9-3 e la disputa sulle statistiche

Il comitato consultivo per le terapie cellulari, tissutali e geniche della FDA si è riunito il 29 luglio 2026 nel campus White Oak dell'agenzia a Silver Spring, nel Maryland. Ha votato 9-3 che le prove non dimostravano un'efficacia sostanziale contro la cardiomiopatia legata a Duchenne. Janet Turk Wittes, membro del comitato ed esperta di studi randomizzati controllati, ha definito i risultati "molto fragili".

Al centro della spaccatura c'è un piano di analisi statistica. I revisori della FDA hanno sostenuto che le modifiche apportate da Capricor "mancano di una base scientifica" e rendono difficili da interpretare i risultati. Capricor lo contesta. Sostiene che l'agenzia abbia lavorato sulla versione 1.1, una bozza interna non firmata, mentre i risultati erano regolati dalla versione 3.0, finalizzata prima dello sblocco dei dati.

Proprio all'inizio della riunione, The Lancet ha pubblicato i risultati di HOPE-3. L'articolo ha descritto l'effetto sulla cardiomiopatia legata a Duchenne come "non lieve". BioPharma Dive ha riferito che l'articolo rilevava anche che il trattamento non raggiungeva la significatività statistica sui benefici cardiaci che Capricor aveva vantato. L'azienda ha poi pubblicato un chiarimento in una comunicazione regolatoria.

Alcuni membri del comitato non si sono convinti. Cynthia Tifft, membro del comitato, ha detto che le prove erano "davvero poco convincenti" rispetto alla domanda posta. Il rappresentante dei pazienti Christopher Mariano Cassidy Jr. ha invece criticato l'agenzia per essersi appigliata a tecnicismi ed errori procedurali.

Come si è arrivati a questo riesame

La FDA aveva respinto deramiocel a luglio 2025. La lettera di risposta completa citava problemi di produzione e la necessità di ulteriori dati, e affermava che i dati di fase 2 non soddisfavano il "requisito di legge di prove sostanziali di efficacia". Capricor ha riferito a dicembre 2025 che HOPE-3 aveva raggiunto sia l'endpoint primario sia quelli secondari. Nei documenti informativi pubblicati due giorni prima della riunione consultiva di luglio 2026, la FDA ha contestato questa lettura, affermando che deramiocel non mostrava differenze statisticamente significative rispetto al placebo a 12 mesi. A marzo 2026 l'agenzia ha accettato la nuova presentazione e fissato la data di azione al 22 agosto. Capricor ha dichiarato che l'endpoint primario era il PUL 2.0, una misura della funzionalità degli arti superiori.

La pagina delle carriere di Capricor elenca posizioni di senior director per le operazioni commerciali e i servizi ai pazienti, con retribuzioni da 240.000 a 315.000 dollari, a supporto del "lancio previsto di deramiocel negli Stati Uniti".

Cosa succede ora

La FDA deve decidere entro il 22 novembre sulla domanda ristretta, che punta a preservare la funzionalità degli arti superiori invece di quella cardiaca. Capricor ha dichiarato che il suo stabilimento di San Diego potrebbe sostenere un lancio iniziale in caso di approvazione della terapia.

Gli sperimentatori che hanno firmato la lettera di ottobre hanno sostenuto che un altro studio per dimostrare l'efficacia sarebbe "non etico" visti i dati esistenti.