FDA zdecyduje o deramiocelu Capricor do 22 listopada po głosowaniu komisji 9 do 3

List badaczy i ruch na akcjach

Dwudziestu ośmiu lekarzy-naukowców, którzy brali udział w badaniu III fazy HOPE-3, napisało list do kierownictwa FDA, apelując o zatwierdzenie deramiocelu. List jest datowany na 25 października. Główny badacz Craig M. McDonald udostępnił go na LinkedIn.

Akcje Capricor wzrosły we wtorek o około 14%, a w ciągu tygodnia o 29%, po tym jak październik zamknęły spadkiem o 33%, podał Yahoo Finance. Firma poinformowała, że FDA przesunęła termin decyzji z 22 sierpnia na 22 listopada po otrzymaniu dodatkowych danych i analiz z badania. BioSpace podał, że poprawki firmy, które dodały 24-miesięczne dane z otwartej fazy HOPE-3 i zawęziły proponowane wskazanie do funkcji kończyn górnych, spowodowały trzymiesięczne opóźnienie.

Dlaczego ta decyzja ma znaczenie

Około 15 000 Amerykanów żyje z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Jak podaje Parent Project Muscular Dystrophy, żadna terapia zatwierdzona przez FDA nie jest przeznaczona konkretnie dla kardiomiopatii Duchenne'a, która jest główną przyczyną zgonów tych pacjentów. Odmowa pozostawiłaby kardiologom standardowe leki na niewydolność serca, które nie były projektowane z myślą o tej chorobie.

Głosowanie jest doradcze. FDA nie musi stosować się do swoich komisji, choć często to robi, podał BioSpace. Capricor podała, że lipcowa komisja nigdy nie została poproszona o głosowanie nad głównym punktem końcowym HOPE-3 dotyczącym funkcji kończyn górnych.

Głosowanie 9 do 3 i spór o statystykę

Komisja Doradcza ds. Terapii Komórkowych, Tkankowych i Genowych FDA zebrała się 29 lipca 2026 r. na terenie kampusu White Oak w Silver Spring w Maryland. Zagłosowała 9 do 3, że dowody nie wykazują istotnej skuteczności w kardiomiopatii związanej z Duchenne'em. Janet Turk Wittes, członkini komisji i ekspertka od randomizowanych badań kontrolowanych, powiedziała, że wyniki są „bardzo kruche”.

Spór dotyczy planu analizy statystycznej. Recenzenci FDA przekonywali, że zmiany wprowadzone przez Capricor „nie mają podstaw naukowych” i utrudniają interpretację wyników. Capricor temu zaprzecza. Twierdzi, że agencja pracowała na wersji 1.1, niepodpisanej wewnętrznej wersji roboczej, podczas gdy wyniki podlegały wersji 3.0, sfinalizowanej przed odślepieniem badania.

Dokładnie w chwili rozpoczęcia posiedzenia The Lancet opublikował wyniki HOPE-3. Praca opisała wpływ na kardiomiopatię związaną z Duchenne'em jako „nie subtelny”. BioPharma Dive podał, że praca wykazała też, iż terapia nie osiągnęła istotności statystycznej w zakresie korzyści dla serca, które Capricor reklamowała. To skłoniło firmę do wydania wyjaśnienia w raporcie regulacyjnym.

Części członków komisji to nie przekonało. Cynthia Tifft powiedziała, że dowody „naprawdę nie są aż tak przekonujące” w kontekście zadanych pytań. Przedstawiciel pacjentów Christopher Mariano Cassidy Jr. skrytykował agencję za opieranie się na technikaliach i błędach proceduralnych.

Jak doszło do tego przeglądu

FDA odrzuciła deramiocel w lipcu 2025 r. W liście o całkowitym odrzuceniu agencja wskazała problemy produkcyjne i potrzebę dodatkowych danych. Stwierdziła też, że dane z II fazy nie spełniają „ustawowego wymogu istotnych dowodów skuteczności”. Capricor poinformowała w grudniu 2025 r., że HOPE-3 osiągnęło zarówno główny, jak i drugorzędne punkty końcowe. W dokumentach informacyjnych opublikowanych dwa dni przed lipcowym posiedzeniem komisji w 2026 r. FDA zakwestionowała to, stwierdzając, że deramiocel nie różnił się istotnie statystycznie od placebo po 12 miesiącach. W marcu 2026 r. agencja przyjęła ponowne złożenie wniosku i wyznaczyła datę działania na 22 sierpnia. Capricor podała, że głównym punktem końcowym był PUL 2.0, miara funkcji kończyn górnych.

Strona karier Capricor wymienia stanowiska starszego dyrektora ds. operacji komercyjnych i usług dla pacjentów z wynagrodzeniem od 240 000 do 315 000 dol. Mają one wspierać „przewidywane wprowadzenie deramiocelu na rynek w USA”.

Co dalej

FDA ma zdecydować do 22 listopada o zawężonym wniosku, który koncentruje się na zachowaniu funkcji kończyn górnych, a nie funkcji serca. Capricor podała, że jej zakład produkcyjny w San Diego mógłby obsłużyć pierwsze wprowadzenie leku na rynek, jeśli terapia zostanie zatwierdzona.

Badacze, którzy podpisali październikowy list, argumentowali, że kolejne badanie mające dowieść skuteczności byłoby „nieetyczne” wobec istniejących danych.