La FDA statuera sur le deramiocel de Capricor d'ici le 22 novembre, après un vote de comité à 9 contre 3

La lettre des investigateurs et la réaction du titre

Vingt-huit médecins-chercheurs ayant participé à l'essai de phase 3 HOPE-3 ont écrit à la direction de la FDA pour demander l'approbation du deramiocel, dans une lettre datée du 25 octobre. L'investigateur principal, Craig M. McDonald, a partagé cette lettre sur LinkedIn.

L'action Capricor a gagné environ 14 % mardi et 29 % sur la semaine, après avoir terminé octobre en baisse de 33 %, rapporte Yahoo Finance. Capricor indique que la FDA a repoussé la date limite de sa décision du 22 août au 22 novembre après avoir reçu des données et des analyses supplémentaires. BioSpace rapporte que les amendements de l'entreprise ont déclenché un report de trois mois : ils ajoutaient des données ouvertes à 24 mois issues de HOPE-3 et restreignaient l'indication proposée à la fonction des membres supérieurs.

Pourquoi la décision compte

Environ 15 000 Américains vivent avec une dystrophie musculaire de Duchenne. Aucun traitement approuvé par la FDA n'existe spécifiquement pour la cardiomyopathie liée à Duchenne, la principale cause de décès chez ces patients, selon Parent Project Muscular Dystrophy. Un refus laisserait les cardiologues traiter ces patients avec les médicaments classiques de l'insuffisance cardiaque, qui n'ont pas été conçus pour cette maladie.

Le vote est consultatif. La FDA n'est pas tenue de suivre ses comités, même si elle le fait souvent, rapporte BioSpace. Capricor affirme que le comité de juillet n'a jamais été invité à se prononcer sur le critère principal de HOPE-3, la fonction des membres supérieurs.

Le vote à 9 contre 3 et la bataille statistique

Le comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques de la FDA s'est réuni le 29 juillet 2026 sur le campus White Oak de l'agence, à Silver Spring, dans le Maryland. Il a voté à 9 voix contre 3 que les données ne montraient pas d'efficacité substantielle contre la cardiomyopathie liée à Duchenne. Janet Turk Wittes, membre du comité et spécialiste des essais contrôlés randomisés, a qualifié les résultats de « très fragiles ».

Au cœur de la division se trouve un plan d'analyse statistique. Les évaluateurs de la FDA ont soutenu que les modifications apportées par Capricor « manquent de base scientifique » et rendent les résultats difficiles à interpréter. Capricor le conteste. L'entreprise affirme que l'agence s'est appuyée sur la version 1.1, un brouillon interne non signé, alors que les résultats étaient régis par la version 3.0, finalisée avant la levée de l'aveugle.

Au moment même où la réunion commençait, The Lancet a publié les résultats de HOPE-3. L'article décrivait l'effet sur la cardiomyopathie liée à Duchenne comme « non subtil ». BioPharma Dive rapporte que l'article constatait aussi que le traitement n'atteignait pas la significativité statistique sur les bénéfices cardiaques vantés par Capricor, ce qui a conduit l'entreprise à publier une clarification dans un dépôt réglementaire.

Certains membres du comité n'ont pas été convaincus. Cynthia Tifft a déclaré que les données n'étaient « vraiment pas si convaincantes » au regard de la question posée. Le représentant des patients, Christopher Mariano Cassidy Jr., a reproché à l'agence de s'appuyer sur des points techniques et des erreurs de procédure.

Comment l'examen en est arrivé là

La FDA avait rejeté le deramiocel en juillet 2025. Sa lettre de réponse complète invoquait des problèmes de fabrication et la nécessité de données supplémentaires, et indiquait que les données de phase 2 n'atteignaient pas l'« exigence légale de preuve substantielle d'efficacité ». Capricor a rapporté en décembre 2025 que HOPE-3 avait atteint ses critères principal et secondaires. Dans des documents d'information publiés deux jours avant la réunion consultative de juillet 2026, la FDA contestait ce point : le deramiocel ne montrait aucune différence statistiquement significative par rapport au placebo à 12 mois. En mars 2026, l'agence a accepté la nouvelle soumission et fixé la date d'action au 22 août. Capricor affirme que le critère principal était le PUL 2.0, une mesure de la fonction des membres supérieurs.

La page carrières de Capricor liste des postes de directeur principal pour les opérations commerciales et les services aux patients, rémunérés entre 240 000 et 315 000 dollars, afin de soutenir le « lancement américain anticipé du deramiocel ».

La suite

La FDA doit statuer d'ici le 22 novembre sur la demande restreinte, qui porte sur la préservation de la fonction des membres supérieurs plutôt que sur la fonction cardiaque. Capricor indique que son site de fabrication de San Diego pourrait soutenir un lancement initial si le traitement est approuvé.

Les investigateurs signataires de la lettre d'octobre ont soutenu qu'un nouvel essai visant à prouver l'efficacité serait « contraire à l'éthique » au vu des données existantes.