FDA entscheidet bis 22. November über Capricors Deramiocel nach 9:3-Votum des Beratergremiums

Der Brief der Prüfärzte und die Kursbewegung

28 Mediziner und Wissenschaftler, die an der Phase-3-Studie HOPE-3 teilgenommen hatten, wandten sich in einem auf den 25. Oktober datierten Brief an die Führung der FDA und drängten auf eine Zulassung von Deramiocel. Hauptprüfer Craig M. McDonald teilte den Brief auf LinkedIn.

Die Aktie von Capricor legte am Dienstag um rund 14 Prozent zu, über die Woche um 29 Prozent, nachdem sie den Oktober mit einem Minus von 33 Prozent beendet hatte, wie Yahoo Finance berichtete. Capricor zufolge verschob die FDA ihre Entscheidungsfrist vom 22. August auf den 22. November, nachdem zusätzliche Studiendaten und Auswertungen eingegangen waren. BioSpace berichtete, die Nachreichungen des Unternehmens hätten eine dreimonatige Verzögerung ausgelöst: Sie ergänzten 24-Monats-Daten aus der offenen Verlängerung von HOPE-3 und grenzten die beantragte Indikation auf die Funktion der oberen Gliedmaßen ein.

Warum die Entscheidung zählt

Rund 15.000 Menschen in den USA leben mit Duchenne-Muskeldystrophie. Für die Duchenne-Kardiomyopathie, die häufigste Todesursache dieser Patienten, gibt es keine speziell zugelassene Therapie, so Parent Project Muscular Dystrophy. Eine Ablehnung würde bedeuten, dass Kardiologen diese Patienten weiter mit gängigen Herzinsuffizienzmitteln behandeln, die nicht für diese Krankheit entwickelt wurden.

Das Votum ist beratend. Die FDA muss ihren Ausschüssen nicht folgen, tut es aber oft, wie BioSpace berichtete. Capricor zufolge wurde der Ausschuss im Juli nie gebeten, über den primären Endpunkt von HOPE-3 zur Funktion der oberen Gliedmaßen abzustimmen.

Das 9:3-Votum und der Streit um die Statistik

Der Ausschuss für Zell-, Gewebe- und Gentherapien der FDA tagte am 29. Juli 2026 auf dem Gelände White Oak in Silver Spring, Maryland, und stimmte mit 9 zu 3, dass die Daten keine substanzielle Wirksamkeit bei der Duchenne-bedingten Kardiomyopathie zeigen. Janet Turk Wittes, Ausschussmitglied und Expertin für randomisierte kontrollierte Studien, nannte die Ergebnisse "sehr fragil".

Im Zentrum des Streits steht ein statistischer Analyseplan. Die Prüfer der FDA argumentierten, die Änderungen von Capricor daran hätten "keine wissenschaftliche Grundlage" und machten die Ergebnisse schwer interpretierbar. Capricor widerspricht. Das Unternehmen erklärt, die Behörde habe mit Version 1.1 gearbeitet, einem unsignierten internen Entwurf, während die Ergebnisse nach Version 3.0 bewertet worden seien, die vor der Entblindung abgeschlossen war.

Kurz nach Beginn der Sitzung veröffentlichte The Lancet die Ergebnisse von HOPE-3. Die Arbeit beschrieb die Wirkung auf die Duchenne-bedingte Kardiomyopathie als "nicht subtil". BioPharma Dive berichtete, die Arbeit habe zudem ergeben, dass die Behandlung bei den Herzvorteilen, die Capricor hervorgehoben hatte, die statistische Signifikanz verfehlte. Daraufhin veröffentlichte Capricor in einer regulatorischen Meldung eine Klarstellung.

Einige Ausschussmitglieder überzeugte das nicht. Cynthia Tifft sagte, die Daten seien angesichts der gestellten Frage "wirklich nicht so überzeugend", während der Patientenvertreter Christopher Mariano Cassidy Jr. die Behörde dafür kritisierte, sich auf Formalitäten und Verfahrensfehler zu stützen.

Wie es zu dieser Prüfung kam

Die FDA lehnte Deramiocel im Juli 2025 ab. Der Complete Response Letter nannte Herstellungsprobleme und den Bedarf an zusätzlichen Daten und stellte fest, dass die Phase-2-Daten die "gesetzliche Anforderung eines substanziellen Wirksamkeitsnachweises" nicht erfüllten. Capricor meldete im Dezember 2025, HOPE-3 habe sowohl den primären als auch den sekundären Endpunkt erreicht. In Unterlagen, die zwei Tage vor der Beratungssitzung im Juli 2026 veröffentlicht wurden, widersprach die FDA dem und erklärte, Deramiocel habe nach 12 Monaten keinen statistisch signifikanten Unterschied zu Placebo gezeigt. Im März 2026 nahm die Behörde die erneute Einreichung an und setzte den Entscheidungstermin auf den 22. August. Capricor zufolge war der primäre Endpunkt PUL 2.0, ein Maß für die Funktion der oberen Gliedmaßen.

Die Karriereseite von Capricor führt Stellen als Senior Director für den kommerziellen Betrieb und die Patientenbetreuung mit einem Gehalt von 240.000 bis 315.000 Dollar, um den "erwarteten US-Marktstart von Deramiocel" zu begleiten.

Wie es weitergeht

Die FDA muss bis zum 22. November über den eingegrenzten Antrag entscheiden, der auf den Erhalt der Funktion der oberen Gliedmaßen und nicht der Herzfunktion zielt. Capricor zufolge könnte der Standort in San Diego einen ersten Marktstart tragen, falls die Therapie zugelassen wird.

Die Unterzeichner des Oktober-Briefs argumentierten, eine weitere Studie zum Wirksamkeitsnachweis wäre angesichts der vorhandenen Daten "unethisch".