FDA部分临床暂停，Biohaven的opakalim癫痫试验停止招募新患者

Opakalim又称BHV-7000，是一种选择性Kv7.2/7.3钾通道激活剂，目前处于局灶性癫痫2/3期开发阶段。Biohaven提交给美国证券交易委员会的文件显示，FDA认为该公司对opakalim某一代谢物的人体风险信息不足。这一代谢物是在啮齿类动物的非临床实验中发现的。

已入组患者可以继续用药。相关研究包括RISE-2（NCT06132893）、RISE-3（NCT06309966）和开放标签扩展研究（NCT06443463）。公司表示，已在美国境外站点自愿采取同样的方案。

文件内容

Biohaven在文件中写道，这些发现可能只针对啮齿类动物。公司没有公布该代谢物的名称，没有描述动物身上出现的作用，也没有说明出现在什么剂量下。公司称其对人类的相关性尚不确定。在额外的动物实验完成之前，不能招募新患者。

受影响的试验

公司表示，该项目已随机入组超过600名患者，整个开发过程中已有超过1200人接受过opakalim。RISE-3（又称BHV7000-303）已于6月完成入组，因此Biohaven预计暂停不会改变其时间表，仍预计在2026年下半年公布主要结果。

第二项后期研究RISE-2（BHV7000-302）和开放标签扩展研究允许现有参与者继续用药，但不能新增参与者。

与SK的授权协议

Biohaven与SK Biopharmaceuticals于8月26日宣布全球授权协议。协议授予SK以opakalim为首的Kv7离子通道平台的全球独家许可。SK将支付预付款和里程碑款，总额最高79500万美元。SK还将就opakalim在美国的净销售额向Biohaven支付分级特许权使用费，费率从中十几到低二十几不等。

两家公司表示，现金部分为4亿美元：交割时支付35000万美元，2027年支付5000万美元。Biohaven还有资格获得额外15000万美元的开发与监管里程碑款，以及全球净销售额的特许权使用费。SK还承担Kv7项目的费用，包括24500万美元指定用于Knopp Biosciences及Kv7未来里程碑义务的款项，以及向Knopp支付的中个位数特许权使用费。

Biohaven表示，协议签署前SK已获得全部临床和非临床数据，包括代谢物特征描述。首席执行官Vlad Coric表示，Biohaven选择战略合作伙伴，而不是为opakalim自建商业化团队。暂停函在公告发布几天后发出。

BioPharma Dive报道，暂停消息披露后Biohaven股价下跌超过10%。Yahoo Finance报道，opakalim此前在2025年的双相情感障碍和重度抑郁症后期研究中失败。

后续进展

Biohaven表示，预计未来几周获得更多动物数据，FDA须在审阅后才能决定是否解除暂停。ClinicalTrials.gov列出的RISE-2预计完成日期为2026年12月，该估计在暂停前发布。

BioPharma Dive援引RBC Capital Markets一位分析师的话称，暂停的RISE-2研究最终可能仍为获批所需，因此入组延迟可能推迟FDA申请。