FDA częściowo wstrzymuje badania Biohaven nad opakalimem w epilepsji. Nowi pacjenci nie dołączą

Opakalim, znany też jako BHV-7000, to selektywny aktywator kanałów potasowych Kv7.2/7.3 w fazie 2/3 badań nad epilepsją ogniskową. Z dokumentu złożonego przez Biohaven do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) wynika, że FDA wskazała na zbyt skąpe informacje o ryzyku dla ludzi ze strony konkretnego metabolitu opakalimu, który wykryto w badaniach na gryzoniach.

Pacjenci, którzy już są w badaniach, mogą dalej dostawać lek. Chodzi o RISE-2 (NCT06132893), RISE-3 (NCT06309966) i badanie przedłużone z otwartą etykietą (NCT06443463). Spółka podała, że ten sam plan zastosowała dobrowolnie w ośrodkach poza Stanami Zjednoczonymi.

Co mówi dokument

Biohaven napisał, że wyniki mogą dotyczyć wyłącznie gryzoni. Nie podał nazwy metabolitu, nie opisał efektu u zwierząt ani dawek, przy których się pojawił. Twierdzi, że znaczenie dla ludzi jest niepewne. Nowi pacjenci nie wejdą do badań, dopóki nie zakończą się dodatkowe badania na zwierzętach.

Które badania są objęte wstrzymaniem

W programie zrandomizowano ponad 600 pacjentów, a opakalim dostało ponad 1 200 osób w całym cyklu rozwojowym, podała spółka. RISE-3, oznaczane też jako BHV7000-303, zakończyło nabór w czerwcu, więc Biohaven nie spodziewa się wpływu wstrzymania na harmonogram. Nadal oczekuje wyników głównych w drugiej połowie 2026 r.

Drugie późnofazowe badanie, RISE-2 (BHV7000-302), oraz badanie przedłużone nadal podają lek obecnym uczestnikom, ale nie mogą przyjąć nowych.

Umowa licencyjna z SK

Biohaven i SK Biopharmaceuticals ogłosiły globalną umowę licencyjną 26 sierpnia. Przyznaje ona SK wyłączną licencję ogólnoświatową na platformę kanałów jonowych Kv7, której głównym lekiem jest opakalim. SK ma zapłacić z góry i w kamieniach milowych do 795 mln dol. Zapłaci też Biohavenowi tantiemy progresywne od kilkunastu do nieco ponad 20% od sprzedaży netto opakalimu w USA.

Część gotówkowa to 400 mln dol.: 350 mln płatne przy zamknięciu transakcji i 50 mln w 2027 r., podały spółki. Biohaven może dostać dodatkowe 150 mln dol. w kamieniach milowych rozwojowych i regulacyjnych oraz tantiemy od globalnej sprzedaży netto. SK przejmuje też koszty programu Kv7, w tym 245 mln dol. określonych zobowiązań wobec Knopp Biosciences i przyszłych kamieni milowych Kv7 oraz tantiemy dla Knopp w wysokości kilku procent.

Biohaven podał, że SK miało dostęp do wszystkich danych klinicznych i przedklinicznych, w tym do charakterystyki metabolitu, przed podpisaniem umowy. Prezes Vlad Coric powiedział, że Biohaven wybrał partnera strategicznego zamiast budować własną organizację handlową dla opakalimu. Pismo o wstrzymaniu przyszło kilka dni po ogłoszeniu umowy.

BioPharma Dive podał, że akcje Biohaven spadły o ponad 10% po ujawnieniu wstrzymania. Opakalim poniósł wcześniej porażkę w późnofazowych badaniach w chorobie afektywnej dwubiegunowej i depresji większej w 2025 r., podał Yahoo Finance.

Co dalej

Biohaven podał, że spodziewa się dodatkowych danych z badań na zwierzętach w najbliższych tygodniach, a FDA musi je przejrzeć, zanim zdecyduje o zdjęciu wstrzymania. ClinicalTrials.gov podaje szacowaną datę zakończenia RISE-2 na grudzień 2026 r., ale to szacunek sprzed wstrzymania.

Analityk RBC Capital Markets, cytowany przez BioPharma Dive, napisał, że wstrzymane RISE-2 może ostatecznie być potrzebne do rejestracji, więc opóźnienia w naborze mogą przesunąć wniosek do FDA.