Un'analisi stima 11 centesimi per membro al mese per il fondo rischi della terapia genica contro l'anemia falciforme

Cosa presuppongono gli 11 centesimi

L'analisi dell'AMCP ha modellato 90.000 pazienti statunitensi con anemia falciforme, con il 5% eleggibile e il 5% di adesione. Ipotizzava quote di mercato uguali tra Casgevy a 2.200.000 di dollari e Lyfgenia a 3.100.000 di dollari, con sconti del 25%. Lo ha spiegato Sujith Ramachandran, PhD, associate director di Trinity Life Sciences. Finanziare il fondo per tutti gli assicurati costerebbe 11 centesimi per membro al mese, ha detto. Le analisi di sensibilità andavano da 2 a 22 centesimi, a seconda delle ipotesi su sconti e adesione.

Ramachandran ha precisato che si tratta di una modellazione preliminare e che l'intervallo indica come un fondo nazionale rischi potrebbe essere sostenibile dal punto di vista finanziario, anche se riguardava una sola malattia e due prodotti. La sessione ha individuato questioni di progettazione ancora aperte: quali terapie ammettere, come definire eleggibilità e contributi, come rimborsare i centri.

La pressione della pipeline

Carmen G. Witsken, senior manager per la politica farmaceutica presso l'Alliance of Community Health Plans, ha detto che la maggior parte delle terapie geniche riguarda l'oncologia o le malattie rare, mentre si stanno ampliando le indicazioni in immunologia, neurologia, ambito sensoriale e cardiovascolare. Ha contato 4.487 terapie cellulari, geniche e a RNA in sviluppo nel mondo: 49% terapie geniche, comprese le cellule modificate, 21% non geneticamente modificate e 30% terapie a RNA. La FDA ha approvato 54 terapie cellulari e geniche, e a gennaio 438 terapie geniche erano nella pipeline statunitense, ha aggiunto.

I prezzi di listino vanno da 2.000.000 a oltre 4.000.000 di dollari, pagati come singola richiesta, ha detto Witsken. Questo può minacciare la sostenibilità di un piano sanitario, soprattutto per i piccoli piani non profit. La sua proposta di correzione prevede quattro punti: partecipazione di tutti i pagatori; contributi mensili per membro abbinati a contratti basati sui risultati con i produttori; amministrazione federale tramite un delegato indipendente; eleggibilità limitata alle terapie più rare o più costose.

In un sondaggio di Mercer citato da Ramachandran, il 57% dei datori di lavoro ha indicato il costo delle terapie geniche come prima preoccupazione. Witsken ha citato anche il sondaggio 2026 di InspiroGene, in cui il 76% dei pagatori intervistati si aspettava che la sostenibilità economica fosse una sfida moderata o grave nei successivi due o tre anni.

Barriere oltre il prezzo

Ramachandran ha raggruppato le barriere all'accesso in tre categorie: onere finanziario iniziale, portabilità del rischio e amministrazione. I costi arrivano subito mentre i risparmi si accumulano anni dopo, ha detto, e 1 americano su 5 lascia il proprio piano sanitario ogni anno. Le assicurazioni stop-loss non seguono gli esiti, possono escludere i pazienti già noti, lasciano irrisolta la portabilità e favoriscono la selezione avversa, ha affermato. "Serve una soluzione politica più innovativa", ha detto.

La produzione è un altro collo di bottiglia. Ramachandran ha indicato una capacità di appena 1 o 2 pazienti all'anno e ha detto che più della metà delle persone con anemia falciforme non vive nella stessa area metropolitana di un centro di trattamento autorizzato.

Il contesto dei costi

Una ricerca separata pubblicata su Blood a giugno ha rilevato che il trapianto di cellule staminali era l'opzione più costo-efficace per l'assistenza a lungo termine degli adulti con anemia falciforme, rispetto alla terapia genica e alla terapia standard. Ha concluso che il costo della terapia genica dovrebbe essere inferiore del 66% al 71% rispetto a quanto stabilito in precedenza per avere un valore competitivo rispetto al prezzo.

Lo studio di Blood cita quasi 8.000.000 di persone con anemia falciforme nel mondo e circa 100.000 negli Stati Uniti, contro i 90.000 pazienti usati nel modello AMCP.