La FDA mette in blocco clinico parziale l'IND di BMB-101 di Bright Minds per le DEE

La FDA interviene sull'IND e sul protocollo collegato

Bright Minds Biosciences ha reso noto che la FDA le ha inviato una comunicazione via email: l'IND per BMB-101 nelle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo e il protocollo BMB-101-105 collegato sono stati posti in blocco clinico parziale al termine della revisione dell'agenzia. Lo studio proposto è un trial di fase 2 randomizzato, controllato con placebo e in doppio cieco. È disegnato per valutare efficacia e sicurezza di dosi crescenti di BMB-101 fino a una dose massima tollerata per le crisi associate alle DEE. Le DEE sono un gruppo di gravi disturbi epilettici.

L'azienda ritiene che il blocco riguardi solo il previsto trial di fase 2 negli Stati Uniti e non incida sugli altri studi clinici in corso. La portata conta: l'azione della FDA è un blocco parziale su IND e protocollo, non uno stop totale agli altri lavori dell'azienda.

Tossicità nei topi e lacuna nei dati pediatrici

Il motivo principale indicato dalla FDA è una tossicità osservata nei topi e dati farmacocinetici e di tossicità giovanile inadeguati a sostenere l'arruolamento pediatrico proposto, ha spiegato l'azienda. Bright Minds contesta la lettura di quei dati sui topi. Sostiene che la tossicità vista nei topi non è stata rilevata in nessun'altra specie. Secondo l'azienda i risultati sono incidentali e non legati al farmaco, in base ai suoi rapporti di tossicità, ai revisori paritari e a diverse opinioni indipendenti di esperti di tossicologia.

Queste sono le convinzioni dell'azienda. Bright Minds precisa che non vanno intese come conclusioni della FDA né come soluzione delle preoccupazioni espresse dall'agenzia. Al momento della comunicazione l'azienda attendeva la lettera completa di blocco clinico parziale della FDA.

I dati di sicurezza precedenti su BMB-101

Bright Minds ha completato due studi clinici con BMB-101. Circa 90 partecipanti hanno ricevuto il trattamento sperimentale nei programmi clinici dell'azienda, secondo quanto dichiarato. Negli studi di fase 1 su 64 volontari sani, BMB-101 è risultato ben tollerato alle dosi testate. Non si sono verificati eventi avversi gravi e gli eventi avversi segnalati sono stati lievi e coerenti con l'attività serotoninergica del composto.

Quei risultati sui volontari adulti non rispondono all'obiezione pediatrica della FDA. L'agenzia ha citato dati di tossicità giovanile inadeguati, un insieme di dati diverso, e dati farmacocinetici che ha definito inadeguati.

Il titolo perde metà del valore

Le azioni di Bright Minds hanno chiuso il 2 novembre, giorno della comunicazione, al 52,35% sotto la chiusura precedente. Investing.com ha riportato che quel giorno il titolo è arrivato a perdere il 52% nelle contrattazioni del mattino. I volumi sono stati 12,8 volte la media giornaliera del titolo nella seduta, secondo i dati di StockTitan Argus.

Levi & Korsinsky ha annunciato di aver avviato un'indagine su possibili violazioni della normativa sui titoli. Lo studio sta verificando se Bright Minds abbia comunicato in modo adeguato i rischi regolatori noti legati ai risultati di tossicità preclinica e ai dati insufficienti di farmacocinetica e tossicità giovanile. L'indagine è in corso. Lo studio invita gli azionisti che hanno perso denaro a chiedere una revisione delle proprie perdite.

Cosa succede ora

La FDA ha dichiarato che fornirà la lettera completa di blocco clinico parziale entro 30 giorni, con ulteriori dettagli, raccomandazioni non vincolanti e raccomandazioni sul disegno dello studio. Bright Minds ha detto di voler chiedere subito ulteriori chiarimenti alla FDA. Intende esaminare la lettera e rivedere lo studio secondo le raccomandazioni dell'agenzia.

L'azienda ha precisato che potrebbero servire dati o studi aggiuntivi. Non ha dato alcuna garanzia su quando o se il blocco clinico parziale sarà revocato. Né ha garantito che i futuri trial negli Stati Uniti potranno procedere. Bright Minds ha dichiarato di puntare a risolvere le criticità individuate e a portare avanti i futuri studi clinici negli Stati Uniti.