Une analyse chiffre à 11 cents par assuré et par mois la mutualisation du risque lié à la thérapie génique de la drépanocytose

Ce que supposent les 11 cents

L'analyse de l'AMCP modélise 90 000 patients américains atteints de drépanocytose, dont 5 % éligibles et 5 % traités, avec un partage de marché à parts égales entre Casgevy à 2 200 000 dollars et Lyfgenia à 3 100 000 dollars et des remises de 25 %, a indiqué Sujith Ramachandran, PhD, directeur associé de Trinity Life Sciences. Financer le fonds pour l'ensemble des assurés coûterait 11 cents par assuré et par mois, a-t-il dit. Les analyses de sensibilité allaient de 2 cents à 22 cents selon différentes hypothèses de remises et de taux de traitement.

Ramachandran précise qu'il s'agit d'une modélisation préliminaire et que la fourchette montre qu'un fonds national de mutualisation du risque pourrait être financièrement viable, même si elle ne couvrait qu'une maladie et deux produits. La session a posé des questions de conception encore ouvertes : quelles thérapies retenir, comment fixer l'éligibilité et les contributions, et comment rembourser les centres.

La pression du pipeline

Carmen G. Witsken, responsable principale de la politique pharmaceutique à l'Alliance of Community Health Plans, indique que la plupart des thérapies géniques relèvent de l'oncologie ou des maladies rares, tandis que les indications en immunologie, neurologie, sensoriel et cardiovasculaire se multiplient. Elle recense 4 487 thérapies cellulaires, géniques et ARN en développement dans le monde, dont 49 % de thérapies géniques incluant les cellules modifiées, 21 % de thérapies non génétiquement modifiées et 30 % de thérapies ARN. La FDA a approuvé 54 thérapies cellulaires et géniques, et 438 thérapies géniques figurent dans le pipeline américain en janvier, a-t-elle précisé.

Les prix catalogue vont de 2 000 000 à plus de 4 000 000 de dollars, réglés en une seule facture, selon Witsken. Cela peut menacer la viabilité d'un régime d'assurance, en particulier des petits régimes à but non lucratif, dit-elle. Sa proposition de correction compte quatre volets : la participation de tous les payeurs ; des cotisations mensuelles par assuré associées à des contrats de résultats avec les fabricants ; une administration fédérale confiée à un mandataire indépendant ; et une éligibilité limitée aux thérapies les plus rares ou les plus coûteuses.

Dans une enquête de Mercer citée par Ramachandran, 57 % des employeurs classent le coût de la thérapie génique parmi leurs principales préoccupations. Witsken cite aussi l'enquête 2026 d'InspiroGene, où 76 % des payeurs interrogés s'attendent à ce que l'accessibilité financière soit un défi modéré ou majeur dans les deux à trois prochaines années.

Des obstacles au-delà du prix

Ramachandran regroupe les obstacles à l'accès en trois catégories : la charge financière initiale, la portabilité du risque et l'administration. Les coûts tombent d'emblée, alors que les économies s'accumulent des années plus tard, dit-il, et un Américain sur cinq quitte son régime d'assurance chaque année. L'assurance stop-loss ne suit pas les résultats, peut exclure des patients déjà connus, laisse la portabilité sans solution et ouvre la voie à une antisélection, selon lui. « Il nous faut une solution politique plus innovante », a-t-il déclaré.

La fabrication constitue un autre goulot d'étranglement. Ramachandran évalue la capacité à seulement 1 ou 2 patients par an et indique que plus de la moitié des personnes atteintes de drépanocytose ne vivent pas dans la même zone métropolitaine qu'un centre de traitement agréé.

Le contexte des coûts

Une recherche distincte publiée dans Blood en juin concluait que la greffe de cellules souches était l'option la plus rentable pour le traitement au long cours des adultes atteints de drépanocytose, comparée à la thérapie génique et au traitement standard. Elle établissait que le coût de la thérapie génique devrait être inférieur de 66 % à 71 % aux estimations antérieures pour offrir un rapport qualité-prix compétitif.

L'étude de Blood cite près de 8 000 000 de personnes atteintes de drépanocytose dans le monde et environ 100 000 aux États-Unis, contre les 90 000 patients retenus dans le modèle de l'AMCP.