Modellrechnung: 11 Cent pro Mitglied und Monat für den Risikopool der Sichelzell-Gentherapie

Worauf die 11 Cent beruhen

Das AMCP-Modell rechnet mit 90.000 Sichelzellpatienten in den USA. Davon sind 5% förderfähig, und bei 5% wird die Therapie tatsächlich in Anspruch genommen. Hinzu kommt eine gleichmäßige Marktverteilung zwischen Casgevy zu 2.200.000 US-Dollar und Lyfgenia zu 3.100.000 US-Dollar sowie 25% Rabatt, sagte Sujith Ramachandran, PhD, Associate Director bei Trinity Life Sciences. Finanziert man den Pool für alle Versicherten, kostet das 11 Cent pro Mitglied und Monat, sagte er. Je nach Rabatt- und Inanspruchnahmeannahmen ergaben Sensitivitätsanalysen Werte von 2 bis 22 Cent.

Ramachandran bezeichnete die Analyse als frühe Modellierung. Die Spanne zeige, dass ein nationaler Risikopool finanziell machbar sein könnte, auch wenn sie nur eine Krankheit und zwei Produkte umfasse. In der Sitzung blieben Gestaltungsfragen offen: welche Therapien qualifizieren, wie Förderfähigkeit und Beiträge festgelegt werden und wie die Zentren vergütet werden.

Druck aus der Pipeline

Carmen G. Witsken, Senior Manager of Pharmacy Policy bei den Alliance of Community Health Plans, sagte, die meisten Gentherapien entfielen auf Onkologie oder seltene Erkrankungen. Hinzu kämen Immunologie, Neurologie, Sinnesorgane und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Sie zählte 4.487 Zell-, Gen- und RNA-Therapien in Entwicklung weltweit, davon 49% Gentherapien einschließlich modifizierter Zellen, 21% nicht genetisch modifizierte und 30% RNA-Therapien. Die FDA habe 54 Zell- und Gentherapien zugelassen, und nach Stand Januar befänden sich 438 Gentherapien in der US-Pipeline, sagte sie.

Die Listenpreise reichten von 2.000.000 bis über 4.000.000 US-Dollar und würden als eine einzige Abrechnung gezahlt, sagte Witsken. Das könne die Existenz eines Krankenversicherers bedrohen, besonders kleiner gemeinnütziger Kassen. Ihr Lösungsvorschlag hat vier Teile: Beteiligung aller Kostenträger; monatliche Gebühren pro Mitglied in Verbindung mit ergebnisbasierten Verträgen der Hersteller; eine bundesweite Verwaltung durch einen unabhängigen Beauftragten; und eine Beschränkung der Förderfähigkeit auf die seltensten oder teuersten Therapien.

In einer von Ramachandran zitierten Mercer-Umfrage nannten 57% der Arbeitgeber die Kosten der Gentherapie als ihre größte Sorge. Witsken verwies außerdem auf die Umfrage 2026 von InspiroGene. Darin erwarteten 76% der befragten Kostenträger, dass die Bezahlbarkeit in den nächsten zwei bis drei Jahren eine mittlere oder große Herausforderung sein werde.

Hürden jenseits des Preises

Ramachandran ordnete die Zugangshürden in drei Gruppen: finanzielle Vorleistung, Übertragbarkeit des Risikos und Verwaltung. Die Kosten fielen sofort an, während die Einsparungen erst Jahre später entstünden, sagte er. Außerdem verlasse 1 von 5 Amerikanern jedes Jahr seine Krankenversicherung. Stop-Loss-Versicherungen verfolgten keine Ergebnisse, könnten bekannte Patienten ausschließen, ließen die Übertragbarkeit ungelöst und lüden zur Risikoselektion ein, sagte er. "Wir brauchen eine innovativere politische Lösung", sagte er.

Auch die Herstellung ist ein Engpass. Ramachandran bezifferte die Kapazität auf nur 1 bis 2 Patienten pro Jahr. Mehr als die Hälfte der Menschen mit Sichelzellkrankheit lebe nicht in derselben Metropolregion wie ein zugelassenes Behandlungszentrum, sagte er.

Kostenkontext

Eine separate, im Juni in Blood veröffentlichte Untersuchung ergab, dass eine Stammzelltransplantation für die Langzeitversorgung Erwachsener mit Sichelzellkrankheit die kosteneffektivste Option war, verglichen mit Gentherapie und Standardversorgung. Sie ergab, dass die Kosten der Gentherapie um 66% bis 71% niedriger liegen müssten als zuvor ermittelt, um ein wettbewerbsfähiges Preis-Leistungs-Verhältnis zu haben.

Die Blood-Studie nennt fast 8.000.000 Menschen mit Sichelzellkrankheit weltweit und etwa 100.000 in den Vereinigten Staaten. Das AMCP-Modell rechnet dagegen mit 90.000 Patienten.