FDA加速批准Inovio的VOCERYQ，用于复发性呼吸道乳头状瘤病

批准情况

FDA加速批准VOCERYQ用于患有复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的成年人。该药此前的名称为INO-3107。Inovio称这是首个获FDA批准的DNA药物，也是该公司首个获批产品。此次批准涵盖与Inovio的CELLECTRA 5PSP设备配合使用。该设备将药物注入肌肉，并施加短暂电脉冲，目的是帮助DNA进入细胞。

获批适应症是减少手术切除乳头状瘤的频率。该批准依据加速批准通道作出，依据是完全缓解，即在有效性人群中，治疗后12个月内无需手术干预。继续获批可能取决于确证性研究对临床获益的验证。FDA此前已授予VOCERYQ孤儿药资格和突破性疗法认定。

这次批准让成年RRP患者有了一种获批药物，可以减少他们需要的手术次数。

什么是RRP

RRP是一种罕见病，主要由HPV 6型和11型引起。它会在气道内产生反复发作、通常非癌性的增生，常出现在声带上。许多患者需要反复手术以保护呼吸和声音。手术能切除增生，但无法清除潜在的病毒感染，因此许多患者多年来依赖反复手术。

VOCERYQ是一种基于质粒DNA的免疫疗法，旨在刺激针对HPV-6和HPV-11的免疫反应。Inovio表示，最常见的不良反应是注射部位反应、头痛、乏力、高血压、恶心和头晕。大多数治疗相关反应为1级和2级，且为一过性。研究中的32名患者全部完成了研究。

批准背后的26名患者

RRP-001研究为开放标签研究，入组32名成年人，这些人在治疗前一年内至少接受过两次手术。这32人中有26人此前需要三次或更多次手术，构成了有效性人群。该组在首次给药前12个月内手术切除次数的中位数为4.5次，范围为3至8次。

26人中有7人（27%）在治疗后12个月内无需手术切除乳头状瘤。95%置信区间为12%至48%。Inovio表示，在未经治疗的情况下，该病的自然史中预计不会出现这一结果。《Nature Communications》和《The Laryngoscope》发表了这些临床数据。

价格与上市

据《Philadelphia Business Journal》报道，Inovio将单剂标价定为115000美元，四剂疗程为46万美元。这与Precigen的Papzimeos一致，后者是唯一另一种获批的RRP药物。患者的实际费用将取决于保险。Inovio预计，覆盖约80%美国患者的保险公司将在九个月内制定覆盖政策。

Inovio预计VOCERYQ将在大约60天内可供订购和发货，并于2027年第一季度全面商业上市。Syneos Health正在组建一支覆盖20个区域的现场团队，目标面向约400名喉科医生，预计于2027年初全面部署。Syneos将作为Inovio在美国的合同销售组织，招募和部署医学科学联络员。Inovio还已聘用或确定了第三方物流提供商、专业分销商、专业药房和患者服务中心。

现金与股价

Inovio预计其现金、现金等价物和短期投资可支持运营至2027年第一季度末。首席执行官Jacqueline Shea表示，还需要更多资金。

据《Philadelphia Business Journal》报道，股价在11月2日周一收于1.89美元，较周五约60美分的收盘价上涨约214%。HC Wainwright将该股评级上调至买入，目标价5美元。Seeking Alpha发布了从持有上调至买入的评级，理由是此次批准以及确证性试验附带的风险。

接下来会发生什么

Inovio必须在2026年底前提交确证性研究的方案草案，并在2027年中期前与FDA达成最终方案。Inovio将于11月10日公布季度财报。Shea表示，公司还将探索治疗儿童患者，并开拓包括欧盟和英国在内的市场。