La FDA accorde une approbation accélérée au VOCERYQ d'Inovio pour la papillomatose respiratoire récurrente

L'approbation

La FDA a accordé une approbation accélérée au VOCERYQ pour les adultes atteints de papillomatose respiratoire récurrente, ou RRP. Le médicament s'appelait auparavant INO-3107. Inovio le présente comme le premier médicament à ADN approuvé par la FDA. VOCERYQ est le premier produit approuvé d'Inovio. L'approbation couvre l'utilisation avec le dispositif CELLECTRA 5PSP d'Inovio, qui injecte le traitement dans le muscle et applique de brèves impulsions électriques censées aider l'ADN à pénétrer dans les cellules.

L'indication vise à réduire la fréquence des excisions chirurgicales des papillomes. La FDA l'a accordée dans le cadre de la voie d'approbation accélérée, sur la base d'une réponse complète. Cette réponse est définie comme l'absence de nécessité d'intervention chirurgicale dans les 12 mois suivant le traitement, dans la population d'efficacité. Le maintien de l'approbation peut dépendre de la vérification du bénéfice clinique dans une étude de confirmation. La FDA avait déjà accordé à VOCERYQ les désignations de médicament orphelin et de thérapie innovante.

L'approbation donne aux adultes atteints de RRP un médicament autorisé à réduire le nombre d'opérations dont ils ont besoin.

Ce qu'est la RRP

La RRP est une maladie rare causée principalement par les types 6 et 11 du HPV. Elle produit des excroissances récidivantes, généralement non cancéreuses, dans les voies aériennes, souvent sur les cordes vocales. De nombreux patients doivent subir des opérations répétées pour protéger leur respiration et leur voix. La chirurgie retire les excroissances mais n'élimine pas l'infection virale sous-jacente. Beaucoup de patients restent donc dépendants d'interventions répétées pendant des années.

VOCERYQ est une immunothérapie à base d'ADN plasmidique conçue pour stimuler une réponse immunitaire contre le HPV-6 et le HPV-11. Inovio indique que les effets indésirables les plus fréquents étaient des réactions au site d'injection, des maux de tête, de la fatigue, de l'hypertension, des nausées et des vertiges. La plupart des réactions liées au traitement étaient de grade 1 et 2 et transitoires, et les 32 patients de l'étude l'ont tous terminée.

Les 26 patients derrière l'approbation

L'étude RRP-001 était ouverte et a recruté 32 adultes ayant subi au moins deux chirurgies dans l'année précédant le traitement. Vingt-six de ces 32 patients avaient eu besoin de trois chirurgies ou plus et formaient la population d'efficacité. La médiane dans ce groupe était de 4,5 excisions chirurgicales dans les 12 mois précédant la première dose, avec une fourchette de 3 à 8.

Sept des 26 patients, soit 27%, n'ont eu besoin d'aucune excision chirurgicale de papillomes dans les 12 mois suivant le traitement. L'intervalle de confiance à 95% allait de 12% à 48%. Inovio affirme que ce résultat n'est pas attendu dans l'histoire naturelle de la maladie en l'absence de traitement. Nature Communications et The Laryngoscope ont publié les données cliniques.

Prix et lancement

Inovio a fixé un prix catalogue de 115 000 $ par dose, soit 460 000 $ pour la série de quatre doses, selon le Philadelphia Business Journal. Cela correspond au Papzimeos de Precigen, l'autre seul médicament approuvé contre la RRP. Le coût réel pour les patients dépendra de l'assurance. Inovio s'attend à ce que les assureurs couvrant environ 80% des patients américains établissent leurs politiques de couverture dans les neuf mois.

Inovio prévoit que VOCERYQ sera disponible à la commande et à l'expédition dans environ 60 jours, avec un lancement commercial complet au premier trimestre 2027. Syneos Health constitue une équipe de terrain de 20 territoires visant environ 400 laryngologues, avec un déploiement complet attendu début 2027. Syneos recrutera et déploiera des délégués scientifiques médicaux comme organisation de vente sous contrat d'Inovio aux États-Unis. Inovio a aussi engagé ou identifié un prestataire logistique tiers, un distributeur spécialisé, une pharmacie spécialisée et un centre de patients.

Trésorerie et cours de l'action

Inovio s'attend à ce que sa trésorerie, ses équivalents de trésorerie et ses placements à court terme financent ses opérations jusqu'à la fin du premier trimestre 2027. La directrice générale Jacqueline Shea a déclaré que des capitaux supplémentaires seront nécessaires.

L'action a clôturé à 1,89 $ le lundi 2 novembre, en hausse d'environ 214% par rapport à la clôture de vendredi à environ 60 cents, rapporte le Philadelphia Business Journal. HC Wainwright a relevé la recommandation à l'achat avec un objectif de cours de 5 $. Seeking Alpha a publié un relèvement de Hold à Buy, citant l'approbation et le risque lié à l'étude de confirmation.

La suite

Inovio doit soumettre un projet de protocole pour l'étude de confirmation d'ici la fin 2026, avec un protocole final convenu avec la FDA d'ici mi-2027. Inovio publie ses résultats trimestriels le 10 novembre. Jacqueline Shea a indiqué que l'entreprise explorera aussi le traitement des enfants et visera des marchés dont l'Union européenne et le Royaume-Uni.