FDA erteilt beschleunigte Zulassung für Inovios VOCERYQ bei rezidivierender respiratorischer Papillomatose

Die Zulassung

Die FDA hat VOCERYQ die beschleunigte Zulassung für Erwachsene mit rezidivierender respiratorischer Papillomatose, kurz RRP, erteilt. Das Arzneimittel hieß früher INO-3107. Inovio bezeichnet es als erstes von der FDA zugelassenes DNA-Arzneimittel. VOCERYQ ist das erste zugelassene Produkt von Inovio. Die Zulassung umfasst die Anwendung mit Inovios Gerät CELLECTRA 5PSP. Es injiziert den Wirkstoff in den Muskel und gibt kurze elektrische Impulse ab, die das Eindringen der DNA in die Zellen unterstützen sollen.

Die Indikation lautet, die Häufigkeit chirurgischer Papillom-Exzisionen zu verringern. Die Zulassung erfolgte im beschleunigten Verfahren auf Grundlage einer vollständigen Response. Das heißt: In der Wirksamkeitspopulation war in den 12 Monaten nach der Behandlung kein chirurgischer Eingriff nötig. Die Zulassung kann bestehen bleiben, wenn eine Bestätigungsstudie den klinischen Nutzen belegt. Die FDA hatte VOCERYQ zuvor den Orphan-Drug-Status und den Breakthrough-Therapy-Status verliehen.

Für Erwachsene mit RRP gibt es damit ein Arzneimittel, das die Zahl der Operationen senken soll, die sie benötigen.

Was RRP ist

RRP ist eine seltene Erkrankung, die hauptsächlich durch HPV-Typen 6 und 11 verursacht wird. Sie bildet wiederkehrende, meist nicht bösartige Wucherungen in den Atemwegen, oft an den Stimmlippen. Viele Patienten brauchen wiederholte Operationen, um ihre Atmung und ihre Stimme zu schützen. Die Chirurgie entfernt die Wucherungen, beseitigt aber nicht die zugrunde liegende Virusinfektion. Viele Patienten bleiben deshalb über Jahre von wiederholten Eingriffen abhängig.

VOCERYQ ist eine Immuntherapie auf Basis von Plasmid-DNA, die eine Immunantwort gegen HPV-6 und HPV-11 auslösen soll. Inovio nennt als häufigste unerwünschte Reaktionen Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen, Müdigkeit, Bluthochdruck, Übelkeit und Schwindel. Die meisten behandlungsbedingten Reaktionen waren Grad 1 und 2 und vorübergehend. Alle 32 Patienten in der Studie schlossen sie ab.

Die 26 Patienten hinter der Zulassung

Die Studie RRP-001 war offen und schloss 32 Erwachsene ein, die sich im Jahr vor der Behandlung mindestens zwei Operationen unterzogen hatten. 26 dieser 32 hatten drei oder mehr Operationen benötigt und bildeten die Wirksamkeitspopulation. Der Median in dieser Gruppe lag bei 4,5 chirurgischen Exzisionen in den 12 Monaten vor der ersten Dosis, mit einer Spanne von 3 bis 8.

Sieben der 26, also 27%, benötigten in den 12 Monaten nach der Behandlung keine chirurgische Exzision von Papillomen. Das 95%-Konfidenzintervall reichte von 12% bis 48%. Inovio zufolge ist dieses Ergebnis als Teil des natürlichen Verlaufs der Erkrankung ohne Behandlung nicht zu erwarten. Nature Communications und The Laryngoscope veröffentlichten die klinischen Daten.

Preis und Markteinführung

Inovio setzte laut Philadelphia Business Journal einen Listenpreis von 115.000 $ pro Dosis fest, oder 460.000 $ für die Serie von vier Dosen. Das entspricht Precigens Papzimeos, dem einzigen anderen zugelassenen RRP-Arzneimittel. Die tatsächlichen Kosten der Patienten hängen von der Versicherung ab. Inovio erwartet, dass Versicherer, die etwa 80% der US-Patienten abdecken, innerhalb von neun Monaten Erstattungsrichtlinien festlegen.

Inovio erwartet, dass VOCERYQ in etwa 60 Tagen bestellbar und lieferbar ist. Die vollständige Markteinführung soll im ersten Quartal 2027 folgen. Syneos Health baut ein Außendienstteam mit 20 Gebieten auf, das auf rund 400 Laryngologen zielt. Der vollständige Einsatz ist für Anfang 2027 vorgesehen. Syneos wird Medical Science Liaisons als Vertriebsorganisation von Inovio in den USA rekrutieren und einsetzen. Inovio hat außerdem einen Logistikdienstleister, einen Spezialdistributor, eine Spezialapotheke und einen Patientenhub beauftragt oder identifiziert.

Liquidität und Aktienkurs

Inovio erwartet, dass seine Barmittel, Barmitteläquivalente und kurzfristigen Investitionen den Betrieb bis ins späte erste Quartal 2027 finanzieren. Vorstandsvorsitzende Jacqueline Shea sagte, es werde mehr Kapital benötigt.

Die Aktien schlossen am Montag, dem 2. November, bei 1,89 $, etwa 214% über dem Schlusskurs vom Freitag von rund 60 Cent, wie das Philadelphia Business Journal berichtete. HC Wainwright stufte die Aktie auf Buy mit einem Kursziel von 5 $ hoch. Seeking Alpha veröffentlichte eine Hochstufung von Hold auf Buy und verwies auf die Zulassung und das Risiko der Bestätigungsstudie.

Was als Nächstes passiert

Inovio muss bis Ende 2026 einen Entwurf des Protokolls für die Bestätigungsstudie einreichen. Das endgültige Protokoll soll bis Mitte 2027 mit der FDA abgestimmt sein. Inovio berichtet am 10. November über die Quartalszahlen. Shea sagte, das Unternehmen werde auch die Behandlung von Kindern prüfen und Märkte einschließlich der Europäischen Union und des Vereinigten Königreichs angehen.