FDA przyznała przyspieszoną zgodę na VOCERYQ firmy Inovio w leczeniu nawracającej brodawczakowatości układu oddechowego

Zgoda

FDA przyznała przyspieszoną zgodę na VOCERYQ dla dorosłych z nawracającą brodawczakowatością układu oddechowego, czyli RRP. Lek wcześniej nosił nazwę INO-3107. Inovio nazywa go pierwszym dopuszczonym przez FDA lekiem opartym na DNA. VOCERYQ jest pierwszym zatwierdzonym produktem firmy. Zgoda obejmuje stosowanie z urządzeniem CELLECTRA 5PSP firmy Inovio. Wstrzykuje ono lek do mięśnia i przykłada krótkie impulsy elektryczne, żeby pomóc DNA wejść do komórek.

Wskazanie obejmuje zmniejszenie częstości chirurgicznych wycięć brodawczaków. Zgodę wydano w trybie przyspieszonym na podstawie pełnej odpowiedzi, czyli braku potrzeby interwencji chirurgicznej w ciągu 12 miesięcy po leczeniu w populacji skuteczności. Dalsze dopuszczenie może zależeć od potwierdzenia korzyści klinicznej w badaniu potwierdzającym. FDA przyznała wcześniej VOCERYQ oznaczenia leku sierocego i terapii przełomowej.

Dzięki zgodzie dorośli z RRP mają lek dopuszczony do zmniejszenia liczby operacji, których potrzebują.

Czym jest RRP

RRP to rzadka choroba wywoływana głównie przez typy HPV 6 i 11. Powoduje nawracające, zwykle niezłośliwe zmiany w drogach oddechowych, często na strunach głosowych. Wielu pacjentów potrzebuje powtarzanych operacji, żeby chronić oddychanie i głos. Operacja usuwa zmiany, ale nie usuwa zakażenia wirusowego, więc wielu pacjentów przez lata zależy od kolejnych zabiegów.

VOCERYQ to immunoterapia oparta na plazmidowym DNA, zaprojektowana do pobudzania odpowiedzi odpornościowej przeciw HPV-6 i HPV-11. Inovio podało, że najczęstsze działania niepożądane to odczyny w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy, zmęczenie, nadciśnienie, nudności i zawroty głowy. Większość reakcji związanych z leczeniem miała stopień 1 i 2 i była przemijająca, a wszystkie 32 osoby w badaniu ukończyły je.

26 pacjentów, na których opiera się zgoda

Badanie RRP-001 było otwarte i objęło 32 dorosłych, którzy w roku przed leczeniem przeszli co najmniej dwie operacje. U 26 z tych 32 osób potrzebne były trzy lub więcej operacji i to one utworzyły populację skuteczności. Mediana w tej grupie wynosiła 4,5 wycięcia chirurgicznego w 12 miesiącach przed pierwszą dawką, przy zakresie od 3 do 8.

Siedmioro z 26 osób, czyli 27%, nie potrzebowało wycięcia brodawczaków w 12 miesięcy po leczeniu. Przedział ufności 95% wynosił od 12% do 48%. Inovio twierdzi, że takiego wyniku nie należy oczekiwać w naturalnym przebiegu nieleczonej choroby. Dane kliniczne opublikowały Nature Communications i The Laryngoscope.

Cena i wprowadzenie na rynek

Inovio ustaliło cenę katalogową na 115 000 dol. za dawkę, czyli 460 000 dol. za serię czterech dawek, podał Philadelphia Business Journal. To tyle samo, ile kosztuje Papzimeos firmy Precigen, jedyny inny dopuszczony lek na RRP. Rzeczywiste koszty pacjentów zależą od ubezpieczenia. Inovio oczekuje, że ubezpieczyciele obejmujący około 80% pacjentów w USA ustalą zasady pokrycia w ciągu dziewięciu miesięcy.

Inovio oczekuje, że VOCERYQ będzie można zamawiać i wysyłać w ciągu około 60 dni, a pełne wprowadzenie komercyjne nastąpi w pierwszym kwartale 2027. Syneos Health buduje zespół terenowy na 20 terytoriach, skierowany do około 400 laryngologów, z pełnym wdrożeniem na początku 2027. Syneos będzie rekrutować i oddelegowywać przedstawicieli medycznych jako organizacja sprzedaży kontraktowej Inovio w USA. Inovio wybrało też lub zidentyfikowało zewnętrznego operatora logistycznego, dystrybutora specjalistycznego, aptekę specjalistyczną i centrum obsługi pacjentów.

Gotówka i kurs akcji

Inovio oczekuje, że środki pieniężne, ich ekwiwalenty i krótkoterminowe inwestycje wystarczą na finansowanie działalności do późnego pierwszego kwartału 2027. Prezes Jacqueline Shea powiedziała, że potrzebny będzie dodatkowy kapitał.

Akcje zamknęły się na poziomie 1,89 dol. w poniedziałek 2 listopada, około 214% wyżej niż w piątek, gdy kosztowały około 60 centów, podał Philadelphia Business Journal. HC Wainwright podniósł rekomendację do kupuj z ceną docelową 5 dol. Seeking Alpha opublikował zmianę z trzymaj na kupuj, wskazując na zgodę i ryzyko związane z badaniem potwierdzającym.

Co dalej

Inovio musi złożyć projekt protokołu badania potwierdzającego do końca 2026 r., a ostateczny protokół uzgodnić z FDA do połowy 2027 r. Wyniki kwartalne Inovio poda 10 listopada. Shea powiedziała, że firma rozważy też leczenie dzieci i wejście na rynki, w tym Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii.