La FDA concede l'approvazione accelerata a VOCERYQ di Inovio per la papillomatosi respiratoria ricorrente

L'approvazione

La FDA ha concesso l'approvazione accelerata a VOCERYQ per gli adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente, o RRP. Il farmaco si chiamava prima INO-3107. Inovio lo definisce il primo farmaco a base di DNA approvato dalla FDA. VOCERYQ è il primo prodotto approvato di Inovio. L'approvazione copre l'uso con il dispositivo CELLECTRA 5PSP di Inovio, che inietta il trattamento nel muscolo e applica brevi impulsi elettrici pensati per aiutare il DNA a entrare nelle cellule.

L'indicazione è ridurre la frequenza delle escissioni chirurgiche dei papillomi. La FDA l'ha concessa con la procedura di approvazione accelerata, sulla base di una risposta completa: nessun intervento chirurgico nei 12 mesi successivi al trattamento nella popolazione di efficacia. L'approvazione definitiva potrà dipendere dalla verifica del beneficio clinico in uno studio di conferma. In precedenza la FDA aveva concesso a VOCERYQ le designazioni di farmaco orfano e di terapia breakthrough.

Per gli adulti con RRP l'approvazione significa un farmaco autorizzato a ridurre il numero di operazioni di cui hanno bisogno.

Che cos'è la RRP

La RRP è una malattia rara causata soprattutto dai tipi 6 e 11 dell'HPV. Produce crescite ricorrenti, di solito non cancerose, nelle vie aeree, spesso sulle corde vocali. Molti pazienti hanno bisogno di operazioni ripetute per proteggere la respirazione e la voce. La chirurgia rimuove le crescite ma non elimina l'infezione virale sottostante, e molti pazienti restano dipendenti da procedure ripetute per anni.

VOCERYQ è un'immunoterapia basata su DNA plasmidico, progettata per stimolare una risposta immunitaria contro l'HPV-6 e l'HPV-11. Inovio ha indicato che le reazioni avverse più comuni sono state reazioni nel sito di iniezione, cefalea, affaticamento, ipertensione, nausea e capogiri. La maggior parte delle reazioni legate al trattamento è stata di grado 1 e 2 e transitoria, e tutti i 32 pazienti dello studio l'hanno completato.

I 26 pazienti dietro l'approvazione

Lo studio RRP-001 era in aperto e ha arruolato 32 adulti che avevano subito almeno due interventi chirurgici nell'anno precedente al trattamento. Ventisei di questi 32 avevano avuto bisogno di tre o più operazioni e hanno formato la popolazione di efficacia. In quel gruppo la mediana era di 4,5 escissioni chirurgiche nei 12 mesi prima della prima dose, con un intervallo da 3 a 8.

Sette dei 26, il 27%, non hanno avuto bisogno di alcuna escissione chirurgica dei papillomi nei 12 mesi successivi al trattamento. L'intervallo di confidenza al 95% andava dal 12% al 48%. Inovio afferma che un risultato simile non è atteso come parte della storia naturale della malattia in assenza di trattamento. Nature Communications e The Laryngoscope hanno pubblicato i dati clinici.

Prezzo e lancio

Inovio ha fissato un prezzo di listino di 115.000 dollari per dose, ovvero 460.000 dollari per il ciclo di quattro dosi, secondo il Philadelphia Business Journal. È lo stesso prezzo di Papzimeos di Precigen, l'unico altro farmaco approvato per la RRP. I costi effettivi per i pazienti dipenderanno dall'assicurazione. Inovio prevede che gli assicuratori che coprono circa l'80% dei pazienti statunitensi definiscano le proprie politiche di copertura entro nove mesi.

Inovio prevede che VOCERYQ sia ordinabile e spedibile in circa 60 giorni, con il lancio commerciale completo nel primo trimestre del 2027. Syneos Health sta costruendo una squadra sul campo in 20 territori rivolta a circa 400 laringoiatri, con la piena operatività attesa all'inizio del 2027. Syneos recluterà e impiegherà i medical science liaison come organizzazione di vendita conto terzi di Inovio negli Stati Uniti. Inovio ha inoltre incaricato o individuato un fornitore logistico terzo, un distributore specializzato, una farmacia specializzata e un patient hub.

Liquidità e prezzo delle azioni

Inovio prevede che la liquidità, i mezzi equivalenti e gli investimenti a breve termine finanzino le attività fino alla parte finale del primo trimestre del 2027. L'amministratrice delegata Jacqueline Shea ha detto che servirà altro capitale.

Lunedì 2 novembre il titolo ha chiuso a 1,89 dollari, in rialzo di circa il 214% rispetto alla chiusura di venerdì di circa 60 centesimi, ha riportato il Philadelphia Business Journal. HC Wainwright ha portato il giudizio a buy con un prezzo obiettivo di 5 dollari. Seeking Alpha ha pubblicato un passaggio da Hold a Buy, citando l'approvazione e il rischio legato allo studio di conferma.

Cosa succede ora

Inovio deve presentare una bozza di protocollo per lo studio di conferma entro la fine del 2026, con un protocollo definitivo concordato con la FDA entro la metà del 2027. Inovio comunica i risultati trimestrali il 10 novembre. Shea ha detto che l'azienda esplorerà anche il trattamento pediatrico e punterà a mercati tra cui l'Unione europea e il Regno Unito.