La FDA étend l'approbation de Casgevy aux enfants dès deux ans

Un label élargi, un même goulot d'étranglement

La FDA a étendu le 1er juillet 2026 l'approbation de Casgevy aux patients de deux ans et plus. L'âge minimum passe de 12 ans à deux ans. Le label couvre désormais la drépanocytose avec crises vaso-occlusives récurrentes et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions. La Dr Megha Kaushal, directrice adjointe par intérim de l'Office of Therapeutic Products de la FDA, a déclaré que la décision reposait sur des données montrant qu'un traitement plus précoce réduit le risque de lésions organiques durables. « Rendre cette thérapie accessible à des patients plus jeunes ouvre une fenêtre critique pour l'intervention », a-t-elle dit.

Casgevy, ou exagamglogène autotemcel, reste le premier et le seul médicament à base de CRISPR autorisé pour un usage humain dans le monde, selon la FDA. Vertex Pharmaceuticals l'a développé avec CRISPR Therapeutics. L'agence indique que l'approbation ajoute environ 5 500 enfants américains au groupe éligible.

Des données pédiatriques minces

Alana J. Arnold, directrice générale de PEMPal, a déclaré que le jeu de données pédiatriques qui sous-tend l'extension était mince. Il portait sur 11 patients, dont huit évaluables, et montrait 12 mois consécutifs sans épisode vaso-occlusif. « Le jeu de données qu'ils ont utilisé était assez mince », a dit Arnold. Elle a averti que la charge de morbidité d'un enfant de deux ans diffère de celle d'une personne de 40 ans.

Une adoption très faible

Au premier trimestre 2026, plus de 500 des quelque 60 000 patients éligibles dans le monde avaient commencé Casgevy, rapporte MMM. Cela représente moins de 1 % de ce groupe éligible. La FDA avait approuvé Casgevy pour la première fois en décembre 2023, plus de deux ans auparavant. Les initiations de patients ont presque triplé d'une année sur l'autre, selon une analyse de Simply Wall St publiée sur Yahoo Finance. La même analyse estime le remboursement à environ 90 % des patients américains éligibles.

Le traitement complet prend environ 12 mois du début à la fin, rapporte MMM. National Geographic rapporte que, chaque traitement étant fabriqué à partir des cellules du patient lui-même, même des hôpitaux expérimentés ne peuvent traiter qu'une poignée de personnes par an. Plus de 50 centres de traitement qualifiés ont passé les contrôles des fabricants, et ils se concentrent dans les grandes villes et les centres hospitaliers universitaires.

Là où les familles entrent dans le parcours de soins

Arnold a déclaré que 85 % des enfants qui passent par un service d'urgence à l'échelle nationale sont traités dans des établissements de proximité, et non dans des hôpitaux pour enfants, parce que les familles se rendent aux urgences les plus proches quand un enfant souffre. Les cliniciens les plus susceptibles de voir ces patients en premier ignorent souvent que Casgevy existe, a-t-elle dit. Le prix catalogue est de 2 200 000 dollars par patient, rapporte MMM.

National Geographic décrit Ian Wilhite, un patient qui avait besoin d'un aidant à plein temps et qui a dû s'absenter plusieurs semaines de son emploi et rester plusieurs mois en activité limitée pendant le traitement. Il a perdu 30 livres durant le mois passé à l'hôpital. Ses parents ont conduit d'Austin, au Texas, jusqu'au University of Kansas Medical Center et se sont relayés à son chevet. Mark Walters, directeur du programme de transplantation de sang et de moelle osseuse au UCSF Benioff Children's Hospital Oakland, a déclaré au magazine que le principal goulot d'étranglement est social. Il faut une famille engagée et dotée de ressources, a-t-il dit. La plupart des 100 000 Américains vivant avec une drépanocytose ne réunissent pas ces conditions, rapporte National Geographic.

Comment fonctionne la thérapie

MMM rapporte que Casgevy ne répare pas la mutation drépanocytaire. Il modifie BCL11A pour que les cellules souches perfusées produisent de l'hémoglobine fœtale. Les patients reçoivent d'abord une chimiothérapie pour libérer de la place dans la moelle osseuse. Les cellules modifiées sont perfusées en une seule procédure.

Ce qui reste inconnu

Arnold a déclaré qu'il n'existe pas encore de données sur les résultats de Casgevy chez les patients les plus jeunes de la nouvelle fenêtre d'approbation. Elle a aussi cité le retrait par Pfizer d'Oxbryta près de deux ans plus tôt, qu'elle a associé à davantage d'épisodes vaso-occlusifs et à des taux de mortalité plus élevés. « Nous devons être très prudents et garder les yeux grands ouverts sur cette avancée fantastique », a-t-elle dit.