FDA rozszerza zatwierdzenie Casgevy na dzieci od drugiego roku życia

Szersze wskazanie, to samo wąskie gardło

FDA rozszerzyła 1 lipca 2026 r. zatwierdzenie Casgevy na pacjentów od drugiego roku życia. Minimalny wiek spadł z 12 lat. Wskazanie obejmuje teraz anemię sierpowatokrwinkową z nawracającymi kryzysami wazo-okluzyjnymi oraz beta-talasemię zależną od transfuzji. Dr Megha Kaushal, pełniąca obowiązki zastępcy dyrektora Biura Produktów Terapeutycznych FDA, powiedziała, że decyzja opierała się na dowodach, iż wcześniejsze leczenie zmniejsza ryzyko trwałego uszkodzenia narządów. „Udostępnienie tej terapii młodszym pacjentom otwiera krytyczne okno na interwencję”, powiedziała.

Casgevy, czyli exagamglogene autotemcel, pozostaje pierwszym i jedynym lekiem opartym na CRISPR dopuszczonym do stosowania u ludzi na świecie, podała FDA. Vertex Pharmaceuticals opracowała go razem z CRISPR Therapeutics. Agencja podała, że zatwierdzenie dodaje do kwalifikowanej grupy około 5 500 amerykańskich dzieci.

Skąpe dane pediatryczne

Alana J. Arnold, prezes PEMPal, powiedziała, że zbiór danych pediatrycznych, na których oparto rozszerzenie, był skąpy. Obejmował 11 pacjentów, z których ośmiu poddano ocenie, i wykazał 12 kolejnych miesięcy bez epizodu wazo-okluzyjnego. „Zbiór danych, którego użyli, był dość skąpy”, powiedziała Arnold. Ostrzegła, że obciążenie chorobą u dwulatka różni się od tego u 40-latka.

Stosowanie jest znikome

Do końca pierwszego kwartału 2026 r. terapię Casgevy rozpoczęło ponad 500 z około 60 000 kwalifikowanych pacjentów na świecie, podało MMM. To mniej niż 1% tej grupy. FDA po raz pierwszy zatwierdziła Casgevy w grudniu 2023 r., ponad dwa lata wcześniej. Liczba rozpoczynanych terapii prawie się potroiła rok do roku, wynika z analizy Simply Wall St opublikowanej na Yahoo Finance. Ta sama analiza szacuje refundację na około 90% kwalifikujących się pacjentów w USA.

Pełny cykl leczenia trwa około 12 miesięcy od początku do końca, podało MMM. National Geographic podał, że ponieważ każda terapia jest wytwarzana z komórek samego pacjenta, nawet doświadczone szpitale mogą leczyć tylko kilka osób rocznie. Ponad 50 kwalifikowanych ośrodków przeszło kontrole producentów, a skupiają się one w dużych miastach i akademickich centrach medycznych.

Gdzie rodziny trafiają do opieki

Arnold powiedziała, że 85% dzieci, które trafiają na izbę przyjęć w całym kraju, jest leczonych w placówkach społecznych, a nie w szpitalach dziecięcych, bo rodziny jadą na najbliższą izbę przyjęć, gdy dziecko cierpi. Lekarze, którzy najczęściej widzą tych pacjentów jako pierwsi, często nie wiedzą, że Casgevy istnieje, powiedziała. Cena katalogowa wynosi 2,2 mln dol. na pacjenta, podało MMM.

National Geographic opisał Iana Wilhite'a, pacjenta, który potrzebował opiekuna na pełny etat i musiał liczyć się z tygodniami bez pracy i miesiącami ograniczonej aktywności w trakcie leczenia. W miesiącu spędzonym w szpitalu stracił 30 funtów. Jego rodzice przyjechali z Austin w Teksasie do University of Kansas Medical Center i dyżurowali na zmianach przy jego łóżku. Mark Walters, dyrektor programu transplantacji krwi i szpiku w UCSF Benioff Children's Hospital Oakland, powiedział magazynowi, że największym wąskim gardłem jest czynnik społeczny. Potrzebna jest zaangażowana rodzina z zasobami, powiedział. Większość ze 100 000 Amerykanów żyjących z anemią sierpowatokrwinkową nie ma takich warunków, podał National Geographic.

Jak działa terapia

MMM podało, że Casgevy nie naprawia mutacji sierpowatej. Edytuje gen BCL11A tak, żeby podane komórki macierzyste produkowały hemoglobinę płodową. Pacjenci najpierw dostają chemioterapię, żeby zwolnić miejsce w szpiku kostnym. Edytowane komórki podaje się w ramach jednorazowej procedury.

Co pozostaje nieznane

Arnold powiedziała, że dane o wynikach Casgevy na najniższym końcu nowego wskazania jeszcze nie istnieją. Wspomniała też o wycofaniu przez Pfizer leku Oxbryta prawie dwa lata wcześniej, co powiązała z większą liczbą epizodów wazo-okluzyjnych i wyższą umieralnością. „Musimy być bardzo ostrożni i patrzeć z szeroko otwartymi oczami na ten ogromny postęp”, powiedziała.