FDA legt Bright Minds' BMB-101-DEE-IND auf partiellen Clinical Hold

FDA nimmt IND und zugehöriges Protokoll ins Visier

Bright Minds Biosciences erklärte, die FDA habe per E-Mail mitgeteilt, dass das IND für BMB-101 bei entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien und das zugehörige Protokoll BMB-101-105 nach Prüfung durch die Behörde auf einen partiellen Clinical Hold gesetzt worden sei. Die geplante Studie ist eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase-2-Studie. Sie soll Wirksamkeit und Sicherheit steigender Dosen von BMB-101 bis zu einer maximal verträglichen Dosis bei Anfällen im Zusammenhang mit DEEs prüfen. DEEs sind eine Gruppe schwerer Epilepsieerkrankungen.

Das Unternehmen geht davon aus, dass der Hold nur die geplante US-Phase-2-Studie betrifft und seine anderen laufenden klinischen Studien nicht berührt. Dieser Umfang ist wichtig, weil die FDA-Maßnahme ein partieller Hold für IND und Protokoll ist und kein vollständiger Stopp der übrigen Arbeit des Unternehmens.

Toxizität bei Mäusen und Lücke bei pädiatrischen Daten

Hauptgrund der FDA war laut Unternehmen eine festgestellte Toxizität bei Mäusen sowie unzureichende pharmakokinetische und juvenile Toxizitätsdaten, um die vorgesehene pädiatrische Rekrutierung zu stützen. Bright Minds widerspricht der Auslegung der Mäusedaten. Die bei Mäusen beobachtete Toxizität sei bei keiner anderen Spezies aufgetreten. Nach seinen Toxizitätsberichten, externen Gutachtern und mehreren unabhängigen toxikologischen Expertisen hält das Unternehmen die Befunde für zufällig und nicht arzneimittelbedingt.

Das sind Einschätzungen des Unternehmens. Bright Minds betonte, sie seien nicht als Feststellungen der FDA zu verstehen und würden die von der Behörde genannten Bedenken nicht ausräumen. Zum Zeitpunkt der Offenlegung wartete das Unternehmen noch auf das vollständige Schreiben der FDA zum partiellen Clinical Hold.

Frühere Sicherheitsdaten zu BMB-101

Bright Minds hat zwei klinische Studien mit BMB-101 abgeschlossen. Rund 90 Teilnehmer haben die Prüfbehandlung im Rahmen der klinischen Programme erhalten, so das Unternehmen. In Phase-1-Studien mit 64 gesunden Freiwilligen galt BMB-101 über die getesteten Dosen hinweg als gut verträglich. Es traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf, die berichteten unerwünschten Ereignisse waren leicht und passten zur serotonergen Aktivität der Substanz.

Diese Ergebnisse bei erwachsenen Freiwilligen entkräften den pädiatrischen Einwand der FDA nicht. Die Behörde verwies auf unzureichende juvenile Toxizitätsdaten, also einen anderen Datensatz, und auf pharmakokinetische Daten, die sie als unzureichend bezeichnete.

Aktie verliert die Hälfte

Die Aktie von Bright Minds schloss am 2. November, dem Tag der Offenlegung, 52,35 Prozent unter dem vorherigen Schlusskurs. Investing.com berichtete, der Kurs sei an diesem Tag im Morgenhandel um bis zu 52 Prozent gefallen. Das Volumen lag in dieser Sitzung beim 12,8-Fachen des durchschnittlichen Tagesvolumens der Aktie, nach Daten von StockTitan Argus.

Levi & Korsinsky erklärte, mögliche Verstöße gegen das Wertpapierrecht zu untersuchen. Die Kanzlei prüfe, ob Bright Minds bekannte regulatorische Risiken im Zusammenhang mit präklinischen Toxizitätsbefunden und mit unzureichenden pharmakokinetischen und juvenilen Toxizitätsdaten ausreichend offengelegt habe. Die Untersuchung läuft. Die Kanzlei fordert Aktionäre, die Geld verloren haben, auf, eine Prüfung ihrer Verluste zu beantragen.

Wie es weitergeht

Die FDA kündigte an, das vollständige Schreiben zum partiellen Clinical Hold innerhalb von 30 Tagen zu übermitteln, einschließlich weiterer Details, Empfehlungen ohne Hold-Bezug und Empfehlungen zum Studiendesign. Bright Minds will nach eigenen Angaben umgehend weitere Klärung bei der FDA anfordern. Das Unternehmen plant, das Schreiben zu prüfen und die Studie im Einklang mit den Empfehlungen der Behörde zu überarbeiten.

Weitere Daten oder Studien könnten nötig werden, so das Unternehmen. Es machte keine Zusage, wann oder ob der partielle Clinical Hold aufgehoben wird. Auch garantierte es nicht, dass künftige US-Studien fortgesetzt werden dürfen. Bright Minds will die genannten Bedenken ausräumen und künftige klinische Studien in den USA voranbringen.