FDA częściowo wstrzymuje IND leku BMB-101 firmy Bright Minds

FDA obejmuje wstrzymaniem IND i powiązany protokół

Bright Minds Biosciences podała, że FDA powiadomiła ją e-mailem: IND dla BMB-101 w encefalopatiach rozwojowych i padaczkowych oraz powiązany protokół BMB-101-105 zostały objęte częściowym wstrzymaniem klinicznym po przeglądzie agencji. Proponowane badanie to randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione badanie fazy 2. Ma ocenić skuteczność i bezpieczeństwo wzrastających dawek BMB-101 do maksymalnej tolerowanej dawki w napadach związanych z DEE. DEE to grupa ciężkich zaburzeń padaczkowych.

Firma twierdzi, że wstrzymanie dotyczy tylko planowanego badania fazy 2 w USA i nie wpływa na jej pozostałe trwające badania kliniczne. Zakres ma znaczenie, bo decyzja FDA to częściowe wstrzymanie IND i protokołu, a nie zatrzymanie całej pozostałej pracy firmy.

Toksyczność u myszy i luka w danych pediatrycznych

Głównym powodem decyzji FDA była toksyczność zaobserwowana u myszy oraz niewystarczające dane farmakokinetyczne i dane o toksyczności u młodych zwierząt, które miałyby uzasadniać planowane włączenie dzieci, podała firma. Bright Minds kwestionuje sposób odczytu danych z myszy. Twierdzi, że toksyczności widocznej u myszy nie zaobserwowano u żadnego innego gatunku. Firma uważa, że wyniki były przypadkowe i niezwiązane z lekiem, powołując się na własne raporty toksykologiczne, recenzentów i kilka niezależnych opinii ekspertów toksykologii.

To przekonania firmy. Bright Minds zaznaczyła, że nie należy ich rozumieć jako ustaleń FDA ani jako rozwiązania zastrzeżeń agencji. W chwili ujawnienia wstrzymania firma czekała na pełny list FDA o częściowym wstrzymaniu klinicznym.

Wcześniejsze dane o bezpieczeństwie BMB-101

Bright Minds zakończyła dwa badania kliniczne z BMB-101. Około 90 uczestników otrzymało badany lek w ramach programów klinicznych firmy. W badaniach fazy 1 z udziałem 64 zdrowych ochotników BMB-101 był dobrze tolerowany w testowanych dawkach. Nie wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane, a zgłoszone zdarzenia niepożądane były łagodne i zgodne z serotoninergicznym działaniem związku.

Te wyniki u dorosłych ochotników nie odpowiadają na pediatryczne zastrzeżenie FDA. Agencja wskazała na niewystarczające dane o toksyczności u młodych zwierząt, czyli inny zbiór danych, oraz na dane farmakokinetyczne, które nazwała niewystarczającymi.

Akcje spadają o połowę

Akcje Bright Minds zamknęły się 2 listopada, w dniu ujawnienia informacji, o 52,35% poniżej poprzedniego zamknięcia. Investing.com podał, że kurs spadł tego dnia nawet o 52% w handlu porannym. Obroty wyniosły 12,8-krotność średniego dziennego obrotu akcjami w tej sesji, według danych StockTitan Argus.

Levi & Korsinsky poinformowała, że bada możliwe naruszenia prawa papierów wartościowych. Firma sprawdza, czy Bright Minds odpowiednio ujawniła znane ryzyka regulacyjne związane z przedklinicznymi wynikami toksyczności oraz z niewystarczającymi danymi farmakokinetycznymi i danymi o toksyczności u młodych zwierząt. Postępowanie trwa. Firma zaprasza akcjonariuszy, którzy stracili pieniądze, do złożenia wniosku o przegląd strat.

Co dalej

FDA podała, że w ciągu 30 dni dostarczy pełny list o częściowym wstrzymaniu klinicznym, wraz z dodatkowymi szczegółami, rekomendacjami niezwiązanymi ze wstrzymaniem i rekomendacjami dotyczącymi projektu badania. Bright Minds zapowiedziała, że natychmiast poprosi FDA o dodatkowe wyjaśnienia. Firma planuje przeanalizować list i dopracować badanie zgodnie z rekomendacjami agencji.

Firma podała, że mogą być potrzebne dodatkowe dane lub badania. Nie dała żadnej gwarancji, kiedy ani czy częściowe wstrzymanie kliniczne zostanie zniesione. Nie zapewniła też, że przyszłe badania w USA będą mogły się odbyć. Bright Minds twierdzi, że chce rozwiązać wskazane problemy i rozwijać przyszłe badania kliniczne w USA.