Merck fissa a 315 dollari al mese il prezzo della pillola orale PCSK9 Lipfendra

Merck applica uno sconto rispetto agli iniettabili

Merck lancia Lipfendra a 315 dollari al mese, riferisce BioSpace. In una nota agli investitori RBC Capital Markets ha definito il prezzo di listino di 315 dollari uno "sconto significativo" rispetto agli inibitori PCSK9 iniettabili, che costano tra 500 e 600 dollari al mese. Pulse 2.0 scrive che il prezzo di listino è all'incirca la metà del costo mensile degli inibitori PCSK9 iniettabili già sul mercato. Secondo Merck, i pazienti assicurati pagheranno probabilmente molto meno.

Cosa ha autorizzato la FDA

La FDA ha approvato Lipfendra (enlicitide) come compressa da 20 mg una volta al giorno per gli adulti con ipercolesterolemia, compresa la HeFH, in aggiunta a dieta ed esercizio fisico. Merck ha annunciato l'approvazione il 16 luglio 2026: Lipfendra è così il primo inibitore PCSK9 orale negli Stati Uniti. Medical Daily riferisce che ogni farmaco di questa classe approvato in precedenza era un'iniezione e che Merck ha battuto AstraZeneca sul mercato, con il candidato orale di AstraZeneca AZD0780 ancora in sviluppo. La revisione è passata attraverso il programma Commissioner's National Priority Voucher della FDA e, secondo il monitoraggio di BioSpace, Lipfendra è la nona approvazione ottenuta tramite quel percorso.

Il mercato e le previsioni di vendita

DelveInsight ha stimato il mercato degli inibitori PCSK9 a 3 miliardi di dollari nel 2025 tra Stati Uniti, quattro paesi dell'Unione europea, Regno Unito e Giappone. Per quell'anno ha contato circa 230.000 casi prevalenti diagnosticati di HeFH negli Stati Uniti. RBC stima per Lipfendra vendite di punta intorno ai 5 miliardi di dollari entro il 2034.

I risultati degli studi

Nello studio CORALreef Lipids, pubblicato sul New England Journal of Medicine, 2.909 pazienti hanno formato il gruppo intention-to-treat. Il colesterolo LDL è sceso del 57,1% alla settimana 24 con enlicitide ed è salito del 3,0% con il placebo, con una differenza tra i gruppi di 55,8 punti percentuali. Alla settimana 52 la differenza tra i gruppi era di 47,6 punti percentuali.

Nello studio CORALreef HeFH la riduzione dell'LDL corretta per il placebo è stata del 59% a 24 settimane, riferisce BioSpace. L'evento avverso più comune in quello studio è stato la diarrea. Nello studio CORALreef AddOn enlicitide ha ridotto l'LDL di circa il 65%, contro circa il 37% di ezetimibe più acido bempedoico, in poco più di 300 pazienti già in terapia con statine. Lo ha detto Ann Marie Navar, che ha presentato lo studio.

Adozione e numeri dei pazienti

Navar ha detto che fino al 40% dei cardiologi e ben oltre il 90% dei medici di medicina generale non hanno mai prescritto un inibitore PCSK9 iniettabile. Medical Daily riferisce che circa 73 milioni di americani hanno un colesterolo LDL alto e che la HeFH colpisce all'incirca 1 americano su 250. STAT scrive che l'approvazione è arrivata mentre le nuove linee guida cliniche sostengono un approccio più aggressivo alla riduzione del colesterolo.

Cosa l'approvazione non dimostra

Pulse 2.0 riferisce che l'approvazione si basa sull'abbassamento dell'LDL, non su prove che Lipfendra riduca infarti, ictus o decessi. Merck sta valutando il farmaco per morbilità e mortalità cardiovascolare. Il lavoro sugli esiti è nello studio CORALreef Outcomes, che secondo Pulse 2.0 ha più di 14.500 partecipanti arruolati. La data prevista di completamento dello studio è dicembre 2029. In un commento su STAT un cardiologo ha sostenuto che la questione di chi aiuti enlicitide è più complicata di come la presenta la narrazione della svolta.