Merck ustala cenę doustnej tabletki PCSK9 Lipfendra na 315 dol. miesięcznie

Merck ustala cenę niższą niż w przypadku leków w iniekcjach

Merck wprowadza Lipfendrę po 315 dol. miesięcznie, podał BioSpace. RBC Capital Markets w notatce dla inwestorów nazwał cenę katalogową 315 dol. „znaczącym rabatem” wobec inhibitorów PCSK9 w formie iniekcji, które kosztują od 500 do 600 dol. miesięcznie. Pulse 2.0 podał, że cena katalogowa to mniej więcej połowa miesięcznego kosztu istniejących inhibitorów PCSK9 w iniekcjach. Merck wskazał też, że pacjenci z ubezpieczeniem zapłacą prawdopodobnie znacznie mniej.

Co dopuściła FDA

FDA dopuściła Lipfendrę (enlicityd) jako tabletkę 20 mg raz na dobę dla dorosłych z hipercholesterolemią, w tym z HeFH, jako uzupełnienie diety i wysiłku fizycznego. Merck ogłosił decyzję 16 lipca 2026 r., dzięki czemu Lipfendra jest pierwszym doustnym inhibitorem PCSK9 w USA. Medical Daily podał, że każdy wcześniej dopuszczony lek z tej klasy był iniekcją i że Merck wyprzedził AstraZenekę, której doustny kandydat AZD0780 jest wciąż w badaniach. Ocena przebiegała w ramach programu National Priority Voucher przy komisarzu FDA, a zestawienie BioSpace liczy Lipfendrę jako dziewiąte dopuszczenie w tej ścieżce.

Rynek i prognoza sprzedaży

DelveInsight oszacował rynek inhibitorów PCSK9 na 3 mld dol. w 2025 r. w USA, czterech krajach Unii Europejskiej, Wielkiej Brytanii i Japonii. W USA odnotował około 230 000 zdiagnozowanych przypadków HeFH w tym samym roku. RBC szacuje szczytową sprzedaż Lipfendry na około 5 mld dol. do 2034 r.

Wyniki badań

W badaniu CORALreef Lipids, opublikowanym w New England Journal of Medicine, grupę intention-to-treat tworzyło 2 909 pacjentów. Cholesterol LDL spadł o 57,1% w 24. tygodniu przy enlicitydzie i wzrósł o 3,0% przy placebo, co dało różnicę między grupami 55,8 punktu procentowego. W 52. tygodniu różnica między grupami wynosiła 47,6 punktu procentowego.

W CORALreef HeFH redukcja LDL po odjęciu efektu placebo wyniosła 59% po 24 tygodniach, podał BioSpace. Najczęstszym działaniem niepożądanym w tym badaniu była biegunka. W CORALreef AddOn enlicityd obniżył LDL o około 65% wobec około 37% dla ezetymibu z kwasem bempedojowym u nieco ponad 300 pacjentów przyjmujących już statyny, powiedziała Ann Marie Navar, która prezentowała badanie.

Stosowanie leku i liczby pacjentów

Navar powiedziała, że do 40% kardiologów i znacznie ponad 90% lekarzy podstawowej opieki nigdy nie przepisało inhibitora PCSK9 w iniekcji. Medical Daily podał, że około 73 mln Amerykanów ma wysoki poziom LDL, a HeFH dotyczy mniej więcej 1 na 250 Amerykanów. STAT podał, że dopuszczenie zbiegło się w czasie z nowymi wytycznymi klinicznymi, które popierają bardziej agresywne obniżanie cholesterolu.

Czego dopuszczenie nie pokazuje

Pulse 2.0 podał, że dopuszczenie opiera się na obniżaniu LDL, a nie na dowodach, że Lipfendra zmniejsza liczbę zawałów, udarów czy zgonów. Merck bada lek pod kątem zachorowalności i umieralności z przyczyn sercowo-naczyniowych. Prace nad punktami końcowymi prowadzi CORALreef Outcomes, do którego włączono ponad 14 500 uczestników, według Pulse 2.0. Planowany termin zakończenia badania to grudzień 2029 r. W komentarzu STAT kardiolog przekonywał, że pytanie, komu enlicityd pomaga, jest bardziej złożone niż narracja o przełomie.