Merck fixe à 315 dollars par mois le prix de Lipfendra, son comprimé PCSK9

Merck applique un rabais face aux injectables

Merck lance Lipfendra à 315 dollars par mois, rapporte BioSpace. Dans une note aux investisseurs, RBC Capital Markets qualifie ce prix catalogue de « rabais significatif » par rapport aux inhibiteurs de PCSK9 injectables, qui coûtent entre 500 et 600 dollars par mois. Pulse 2.0 indique que ce prix représente environ la moitié du coût mensuel des inhibiteurs de PCSK9 injectables existants. Merck laisse entendre que les patients assurés paieront probablement bien moins.

Ce que la FDA a autorisé

La FDA a approuvé Lipfendra (enlicitide) sous forme de comprimé de 20 mg à prendre une fois par jour chez l'adulte atteint d'hypercholestérolémie, y compris d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH), en complément du régime alimentaire et de l'exercice. Merck a annoncé l'autorisation le 16 juillet 2026 : Lipfendra devient le premier inhibiteur de PCSK9 par voie orale aux États-Unis. Medical Daily rapporte que tous les médicaments déjà approuvés dans cette classe étaient des injections et que Merck a devancé AstraZeneca, dont le candidat oral AZD0780 est encore en développement. L'examen a suivi le programme des bons de priorité nationale du commissaire de la FDA, et le décompte de BioSpace classe Lipfendra comme la neuvième autorisation obtenue par cette voie.

Le marché et les prévisions de ventes

DelveInsight estime le marché des inhibiteurs de PCSK9 à 3 000 000 000 de dollars en 2025 pour les États-Unis, quatre pays de l'Union européenne, le Royaume-Uni et le Japon. Le cabinet recense cette année-là environ 230 000 cas prévalents diagnostiqués de HeFH aux États-Unis. RBC anticipe pour Lipfendra un pic de ventes d'environ 5 000 000 000 de dollars d'ici 2034.

Résultats des essais

Dans CORALreef Lipids, publié dans le New England Journal of Medicine, 2 909 patients composaient le groupe en intention de traiter. Le cholestérol LDL a baissé de 57,1 % à la semaine 24 avec l'enlicitide et augmenté de 3,0 % avec le placebo, soit une différence de 55,8 points de pourcentage entre les groupes. À la semaine 52, cette différence entre les groupes était de 47,6 points de pourcentage.

Dans CORALreef HeFH, la réduction du LDL ajustée sur le placebo atteignait 59 % à 24 semaines, selon BioSpace. L'effet indésirable le plus fréquent dans cet essai était la diarrhée. Dans CORALreef AddOn, l'enlicitide a fait baisser le LDL d'environ 65 %, contre environ 37 % pour l'ézétimibe associé à l'acide bémédique, chez un peu plus de 300 patients déjà sous statine, a déclaré Ann Marie Navar, qui a présenté l'essai.

Adoption et nombre de patients

Ann Marie Navar indique que jusqu'à 40 % des cardiologues et bien plus de 90 % des médecins généralistes n'ont jamais prescrit d'inhibiteur de PCSK9 injectable. Medical Daily rapporte qu'environ 73 000 000 d'Américains ont un LDL élevé et que la HeFH touche environ 1 Américain sur 250. STAT précise que l'autorisation arrive au moment où de nouvelles recommandations cliniques prônent une approche plus agressive de la baisse du cholestérol.

Ce que l'autorisation ne démontre pas

Pulse 2.0 rapporte que l'autorisation repose sur la baisse du LDL, et non sur la preuve que Lipfendra réduit les infarctus, les accidents vasculaires cérébraux ou la mortalité. Merck évalue le médicament sur la morbidité et la mortalité cardiovasculaires. Ces travaux sont menés dans CORALreef Outcomes, qui compte plus de 14 500 participants inscrits, selon Pulse 2.0. La fin de l'essai est prévue en décembre 2029. Dans un commentaire publié par STAT, un cardiologue soutient que la question de savoir à qui l'enlicitide est utile est plus compliquée que ne le laisse croire la présentation d'une percée thérapeutique.