默克口服PCSK9药片Lipfendra定价每月315美元

默克定出低于注射剂的价格

据BioSpace报道，默克以每月315美元推出Lipfendra。RBC Capital Markets在给投资者的报告中称，315美元的标价相对注射类PCSK9抑制剂是“可观的折扣”，后者月费用在500至600美元之间。Pulse 2.0报道称，这一标价约为现有注射类PCSK9抑制剂月费用的一半。默克表示，有保险的患者实际支付很可能低得多。

FDA批准了什么

FDA批准Lipfendra（enlicitide）为20毫克每日一次片剂，用于成人高胆固醇血症，包括HeFH，作为饮食和运动的辅助治疗。默克于2026年7月16日宣布获批，Lipfendra由此成为美国首个口服PCSK9抑制剂。Medical Daily报道称，此前获批的该类所有药物都是注射剂。默克抢先于阿斯利康上市，阿斯利康的口服候选药AZD0780仍在研发中。此次审评走的是FDA的局长国家优先审评券项目，BioSpace的统计将Lipfendra记为该项目下的第九个获批药物。

市场与销售预测

DelveInsight估算，2025年PCSK9抑制剂市场在美国、四个欧盟国家、英国和日本合计为30亿美元，并统计当年美国确诊的HeFH患病病例约23万例。RBC估计Lipfendra到2034年的峰值销售额约为50亿美元。

试验结果

发表在《新英格兰医学杂志》的CORALreef Lipids试验中，2909名患者构成意向治疗组。第24周时，enlicitide组LDL胆固醇下降57.1%，安慰剂组上升3.0%，组间差异为55.8个百分点。第52周时，组间差异为47.6个百分点。

据BioSpace报道，在CORALreef HeFH试验中，24周时经安慰剂校正的LDL降幅为59%。该试验最常见的不良事件是腹泻。在CORALreef AddOn试验中，300多名正在接受背景他汀治疗的患者里，enlicitide使LDL降低约65%，而依折麦布加贝派地酸约为37%。公布该试验结果的Ann Marie Navar说。

使用情况与患者人数

Navar说，多达40%的心脏科医生和远超90%的基层医生从未开过注射类PCSK9抑制剂。Medical Daily报道称，估计有7300万美国人LDL胆固醇偏高，HeFH大约影响每250名美国人中的1人。STAT报道称，此次获批之际，新的临床指南支持更积极地降低胆固醇。

获批未能说明的问题

Pulse 2.0报道称，此次获批依据的是降低LDL，而不是Lipfendra能减少心脏病发作、中风或死亡的证据。默克正在评估该药对心血管疾病发病率和死亡率的影响。据Pulse 2.0，这项结局研究是CORALreef Outcomes，已入组超过14500名参与者。试验预计完成日期为2029年12月。一位心脏科医生在STAT的评论文章中认为，enlicitide对哪些人真正有帮助，这个问题比“突破性”的说法要复杂。