La FDA étend l'AMM d'Anktiva associé au BCG au cancer de la vessie papillaire uniquement

Le 14 octobre 2026, la FDA a étendu l'autorisation d'Anktiva (nogapendekin alfa inbakicept-pmln) associé au BCG aux adultes atteints d'un cancer de la vessie non infiltrant la musculeuse, de haut grade, papillaire uniquement et réfractaire au BCG. ImmunityBio indique qu'il s'agit de la première autorisation de la FDA à inclure ce groupe papillaire uniquement.

Le libellé étendu est le suivant :

ANKTIVA, en association avec le bacille de Calmette et Guérin (BCG), est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer de la vessie non infiltrant la musculeuse et réfractaire au BCG.

L'autorisation précédente, en avril 2024, couvrait les patients atteints de carcinome in situ, avec ou sans tumeurs papillaires. Le nouveau libellé va plus loin que le groupe mis en avant par la FDA : il couvre le cancer de la vessie non infiltrant la musculeuse réfractaire au BCG sans nommer de sous-type, alors que l'agence précise que l'usage étendu concerne la maladie papillaire uniquement de haut grade.

La maladie papillaire représenterait 85 % à 90 % des diagnostics de cancer de la vessie non infiltrant la musculeuse, selon ImmunityBio, qui cite des travaux publiés. Ce type de cancer représente environ 80 % de tous les diagnostics de cancer de la vessie aux États-Unis. Pour les patients dont la maladie est réapparue après le BCG, l'alternative principale a souvent été la cystectomie radicale, l'ablation chirurgicale de la vessie.

Les données

La FDA a fondé l'extension sur une extrapolation à partir de la cohorte A de l'essai QUILT-3.032, qui a recruté 77 patients atteints de carcinome in situ, avec ou sans tumeurs papillaires. Elle ne s'appuie pas sur un nouvel essai d'efficacité dans la maladie papillaire uniquement. Le dossier comprenait aussi un suivi plus long de la cohorte B de l'essai, limitée aux formes papillaires. Soixante-deux pour cent des patients ont obtenu une réponse complète, avec un intervalle de confiance à 95 % de 51 % à 73 %. Parmi les répondeurs, 58 % ont maintenu la réponse au moins 12 mois et 40 % au moins 24 mois.

L'agence a conclu que le carcinome in situ et les tumeurs papillaires de haut grade coexistent souvent, sont parfois difficiles à distinguer au microscope et présentent un risque élevé de récidive et de progression après l'échec du BCG. Ces similitudes lui ont permis d'étendre les résultats obtenus dans le carcinome in situ à la maladie papillaire uniquement.

Pour Anktiva, l'examen des similitudes entre ces cancers nous a permis de nous appuyer sur les résultats chez les patients atteints de carcinome in situ et d'élargir les options thérapeutiques pour les personnes atteintes de tumeurs papillaires de haut grade isolées. Cette approche peut aussi aider à orienter le développement de futurs traitements.

R. Angelo de Claro, directeur de l'Oncology Center of Excellence de la FDA

Il existe des données propres aux formes papillaires, mais elles proviennent d'une étude à un seul bras. La cohorte B de QUILT-3.032 a recruté 80 patients atteints d'un cancer de la vessie non infiltrant la musculeuse, papillaire Ta/T1 de haut grade, réfractaire au BCG. La survie sans maladie était de 58,2 % à 12 mois, avec un intervalle de confiance à 95 % de 46,6 % à 68,2 %, puis de 52,1 % à 24 mois et de 38,2 % à 36 mois, rapporte Urology Times. Le taux d'évitement de la cystectomie était de 92,2 % à 12 mois et de 81,8 % à 36 mois. Faute de comparateur, la cohorte ne permet pas de savoir comment le médicament se comporte face à un autre traitement.

Le National Comprehensive Cancer Network a attribué en mars 2026 une recommandation de catégorie 2A à Anktiva intravesical associé au BCG pour la maladie papillaire uniquement, avant la décision de la FDA, rapporte OncLive.

ImmunityBio a annoncé le 19 mai 2026 que la FDA avait accepté d'examiner le dossier supplémentaire, avec une date PDUFA fixée au 6 janvier 2027. L'agence a précisé que son examen porterait sur la justification de l'extrapolation des résultats du carcinome in situ à la maladie papillaire uniquement.

Posologie et tolérance

Anktiva est un agoniste du récepteur de l'interleukine-15 administré dans la vessie par sonde, avec le BCG : 400 mcg une fois par semaine pendant six semaines, avec une deuxième cure d'induction si un carcinome in situ résiduel ou des tumeurs Ta de haut grade subsistent au troisième mois.

L'entretien consiste en trois instillations hebdomadaires aux mois 4, 7, 10, 13 et 19, puis en d'autres cures aux mois 25, 31 et 37 pour les patients sans maladie de haut grade. Le traitement peut durer jusqu'à 37 mois.

Il est arrêté si la maladie persiste après une deuxième cure d'induction, si le cancer réapparaît ou progresse, ou si les effets indésirables deviennent inacceptables. Les réactions indésirables les plus fréquentes, chez au moins 15 % des patients, comprenaient dysurie, hématurie, pollakiurie et impériosité urinaire, infection urinaire, élévation de la créatinine et du potassium, douleurs musculosquelettiques, frissons et fièvre. ImmunityBio indique que la plupart étaient de grade 1 ou 2 et comparables à celles observées avec le BCG seul.

La notice avertit qu'un retard de cystectomie peut conduire à un cancer de la vessie métastatique, potentiellement mortel.

La suite

La FDA indique travailler à finaliser un projet de recommandations intitulé Bacillus Calmette-Guerin-Unresponsive Nonmuscle Invasive Bladder Cancer: Developing Drugs and Biological Products for Treatment. Ce document doit notamment examiner l'usage des données issues des études sur le carcinome in situ pour appuyer l'autorisation de traitements contre le cancer de la vessie non infiltrant la musculeuse, papillaire uniquement de haut grade et réfractaire au BCG. ImmunityBio estime que ce libellé plus large augmente nettement sa population de patients éligibles aux États-Unis, au-delà de l'indication du carcinome in situ.