FDA weitet Zulassung von Anktiva plus BCG auf rein papilläres Blasenkarzinom aus

Die FDA hat am 14. Oktober 2026 die Zulassung von Anktiva (Nogapendekin alfa Inbakicept-pmln) in Kombination mit BCG auf Erwachsene mit BCG-refraktärem, hochgradigem, rein papillärem nicht-muskelinvasivem Blasenkarzinom ausgeweitet. Laut ImmunityBio ist es die erste FDA-Zulassung, die diese rein papilläre Gruppe einschließt.

Die erweiterte Kennzeichnung lautet:

ANKTIVA ist in Kombination mit Bacillus Calmette-Guerin (BCG) angezeigt zur Behandlung erwachsener Patienten mit BCG-refraktärem nicht-muskelinvasivem Blasenkarzinom.

Die frühere Zulassung von April 2024 galt für Patienten mit Carcinoma in situ, mit oder ohne papilläre Tumoren. Der neue Wortlaut ist weiter gefasst als die von der FDA hervorgehobene Gruppe: Er nennt BCG-refraktäres nicht-muskelinvasives Blasenkarzinom ohne Angabe eines Subtyps. Die Behörde bezieht die erweiterte Anwendung dagegen auf hochgradige rein papilläre Erkrankung.

Papilläre Erkrankungen machen laut ImmunityBio geschätzt 85% bis 90% der NMIBC-Diagnosen aus; das Unternehmen beruft sich auf veröffentlichte Forschung. NMIBC steht für etwa 80% aller Blasenkarzinom-Diagnosen in den USA. Für Patienten, deren Krebs nach BCG zurückkam, war die wichtigste Alternative oft die radikale Zystektomie, also die operative Entfernung der Blase.

Die Belege

Die FDA stützte die Erweiterung auf eine Extrapolation aus Kohorte A der Studie QUILT-3.032, in die 77 Patienten mit CIS, mit oder ohne papilläre Tumoren, eingeschlossen waren. Eine neue Wirksamkeitsstudie bei rein papillärer Erkrankung gab es nicht. Der Antrag enthielt zudem längere Nachbeobachtungsdaten aus der rein papillären Kohorte B der Studie. 62% erreichten eine vollständige Remission, bei einem 95%-Konfidenzintervall von 51% bis 73%. Von den Respondern hielten 58% die Remission mindestens 12 Monate, 40% mindestens 24 Monate.

Die Behörde kam zu dem Schluss, dass CIS und hochgradige papilläre Tumoren häufig gemeinsam auftreten, unter dem Mikroskop schwer zu unterscheiden sein können und nach dem Versagen von BCG ein hohes Risiko für Rezidiv und Progression bergen. Diese Ähnlichkeiten erlaubten es, die CIS-Ergebnisse auf die rein papilläre Erkrankung zu übertragen, erklärte die FDA.

Für Anktiva hat unsere Prüfung der Ähnlichkeiten zwischen diesen Krebsformen es uns ermöglicht, auf den Ergebnissen bei Patienten mit CIS aufzubauen und die Behandlungsoptionen für Menschen mit ausschließlich hochgradigen papillären Tumoren zu erweitern. Dieser Ansatz kann auch die Entwicklung künftiger Therapien leiten.

R. Angelo de Claro, Direktor des Oncology Center of Excellence der FDA

Daten zur rein papillären Erkrankung gibt es, sie stammen aber aus einer einarmigen Studie. Kohorte B von QUILT-3.032 umfasste 80 Patienten mit BCG-refraktärem hochgradigem papillärem Ta/T1-NMIBC. Das krankheitsfreie Überleben lag bei 58,2% nach 12 Monaten, mit einem 95%-Konfidenzintervall von 46,6% bis 68,2%, dann bei 52,1% nach 24 Monaten und 38,2% nach 36 Monaten, wie Urology Times berichtete. Eine Zystektomie vermeiden konnten 92,2% nach 12 Monaten und 81,8% nach 36 Monaten. Ohne Vergleichsgruppe lässt sich aus der Kohorte nicht ablesen, wie das Medikament gegenüber einer anderen Behandlung abschneidet.

Das National Comprehensive Cancer Network gab intravesikalem Anktiva plus BCG im März 2026 eine Empfehlung der Kategorie 2A für rein papilläre Erkrankung, bevor die FDA tätig wurde, wie OncLive berichtete.

ImmunityBio teilte am 19. Mai 2026 mit, die FDA habe den ergänzenden Antrag zur Prüfung angenommen, mit einem PDUFA-Datum vom 6. Januar 2027. Die Behörde erklärte, die Prüfung werde sich darauf konzentrieren, ob die Übertragung der CIS-Ergebnisse auf die rein papilläre Erkrankung gerechtfertigt sei.

Dosierung und Sicherheit

Anktiva ist ein Interleukin-15-Rezeptor-Agonist, der über einen Katheter zusammen mit BCG in die Blase gegeben wird: 400 mcg einmal pro Woche über sechs Wochen, mit einem zweiten Induktionszyklus, falls nach Monat 3 noch CIS-Reste oder hochgradige Ta-Tumoren vorhanden sind.

Die Erhaltungstherapie besteht aus drei wöchentlichen Instillationen in den Monaten 4, 7, 10, 13 und 19, mit weiteren Zyklen in den Monaten 25, 31 und 37 für Patienten ohne hochgradige Erkrankung. Die Behandlung kann bis zu 37 Monate dauern.

Die Behandlung wird beendet, wenn die Erkrankung nach einem zweiten Induktionszyklus fortbesteht, wenn der Krebs zurückkehrt oder fortschreitet oder wenn die Nebenwirkungen unzumutbar werden. Zu den häufigsten unerwünschten Reaktionen, bei mindestens 15% der Patienten, gehörten Dysurie, Hämaturie, Harndrang und Pollakisurie, Harnwegsinfektionen, erhöhtes Kreatinin und Kalium, Muskel- und Skelettschmerzen, Schüttelfrost und Fieber. Laut ImmunityBio waren die meisten Grad 1 oder 2 und entsprachen dem, was auch unter BCG allein auftritt.

Die Fachinformation warnt, dass eine verzögerte Zystektomie zu metastasiertem Blasenkarzinom führen kann, das tödlich verlaufen kann.

Wie es weitergeht

Die FDA erklärte, sie arbeite an der Finalisierung des Leitlinienentwurfs Bacillus Calmette-Guerin-Unresponsive Nonmuscle Invasive Bladder Cancer: Developing Drugs and Biological Products for Treatment. Die Leitlinie soll erörtern, wie Daten aus CIS-Studien eine Zulassung von Behandlungen für BCG-refraktäres, hochgradiges rein papilläres NMIBC stützen können. Laut ImmunityBio vergrößert die breitere Kennzeichnung die Zahl der in den USA behandelbaren Patienten deutlich über die CIS-Indikation hinaus.