Radiopharm et la FDA s'accordent sur un essai de phase 3 de RAD101 portant sur 280 patients

Chez les patients dont l'IRM après radiothérapie reste ambiguë, l'examen tranche entre un nouveau traitement et une simple surveillance. Un traceur capable de répondre à cette question changerait la décision. La FDA a désormais validé la manière dont l'entreprise testera cette affirmation.

La taille de l'étude est l'essentiel. Un seul essai de 280 patients est bien plus petit que les programmes de deux essais et de plus de 700 patients que l'entreprise cite pour ses agents d'imagerie du cancer de la prostate. Cela raccourcit le chemin vers un dépôt réglementaire. Cela laisse aussi moins de marge, puisqu'un seul jeu de données portera l'ensemble du dossier.

Un essai, 280 patients

Radiopharm prévoit d'inclure environ 280 patients présentant des métastases cérébrales indéterminées issues de divers types de tumeurs solides, après une radiothérapie antérieure. Les régulateurs ont examiné les données de phase 2b avant d'accepter cette conception.

Une étude unique comporte deux critères principaux co-primaires. Les deux mesures doivent dépasser les seuils de performance prédéfinis pour que le programme réussisse.

Un approvisionnement clinique de RAD101 marqué au fluor 18 fournira les doses. Le partenariat avec Siemens Healthineers assure la fabrication et la distribution de cet approvisionnement. Radiopharm a signé l'accord d'approvisionnement avec l'entreprise allemande en avril.

Pourquoi une IRM ambiguë résume tout le problème

RAD101 est une petite molécule qui se lie sélectivement à la synthase des acides gras. Les métastases cérébrales issues de tumeurs solides surexpriment cette enzyme. Le cibler pourrait permettre une détection plus précise des cellules cancéreuses dans le système nerveux central.

Riccardo Canevari, directeur général, a posé le problème clinique sans détour.

« Distinguer avec précision une récidive tumorale d'une nécrose liée au traitement est l'un des défis les plus importants auxquels les médecins font face dans la prise en charge des patients atteints de métastases cérébrales », a-t-il déclaré. « Cette détermination a des conséquences profondes pour les soins, car elle aide les cliniciens à décider si un patient a besoin d'une intervention et d'un traitement supplémentaires ou s'il peut être suivi par une observation et une surveillance continues. »

Dans l'essai de phase 2b, la TEP a montré une captation du traceur dans des lésions équivoques à l'IRM. C'est cet écart que le programme de phase 3 vise à combler.

La nécrose radique et la pseudoprogression peuvent ressembler à une croissance tumorale sur une image. La désignation Fast Track invoque le besoin non satisfait de les distinguer.

Le vivier de patients est vaste. Plus de 300 000 personnes reçoivent un diagnostic de métastases cérébrales chaque année aux États-Unis seulement. L'IRM avec produit de contraste est la méthode d'imagerie privilégiée, mais elle montre ses limites lors des examens de suivi.

Le chiffre de 93 % derrière la conception

L'essai de phase 2b a montré une concordance de 93 % entre l'IRM et l'imagerie TEP sur toutes les lésions évaluables. Il a atteint son critère principal.

La concordance mesure l'accord entre les deux examens. Les critères de la phase 3 passent à la sensibilité et à la spécificité par rapport à un standard de référence défini.

RAD101 bénéficie d'une désignation Fast Track de la FDA pour distinguer une maladie récurrente de l'effet du traitement sur les métastases cérébrales, y compris l'atteinte leptoméningée.

D'une réunion d'octobre au compte rendu de novembre

Radiopharm avait annoncé le 17 août 2026 que sa réunion de fin de phase 2 avec la FDA aurait lieu le 1er octobre 2026.

Le communiqué d'août indiquait que cette réunion fixerait le nombre de patients à inclure, ainsi que les critères principaux et secondaires. La publication du 4 novembre confirme les deux.

Le 5 octobre 2026, l'entreprise a déclaré avoir achevé la réunion. Elle attendait le compte rendu officiel de l'agence sous une trentaine de jours environ. Elle précisait déjà mener la planification clinique et opérationnelle afin que le programme puisse avancer dès réception du retour formel.

L'annonce du 4 novembre a suivi la réception de ce compte rendu final.

La suite

Radiopharm prévoit de finaliser le choix de son organisme de recherche sous contrat au quatrième trimestre 2026. Elle compte ensuite lancer l'activation des sites et commencer à traiter des patients au premier semestre 2027.

Canevari a aussi indiqué que l'entreprise évaluait un rapprochement avec de potentiels partenaires stratégiques en vue du développement réglementaire. Elle n'a nommé aucun partenaire.