Radiopharm i FDA uzgodniły projekt jednego badania III fazy RAD101 z 280 pacjentami

U pacjentów, u których MRI po radioterapii nie daje jasnej odpowiedzi, badanie decyduje o tym, czy dostaną kolejne leczenie, czy trafią pod obserwację. Znacznik, który rozstrzyga tę kwestię, zmieniłby decyzję. FDA uzgodniła teraz, jak sprawdzić tę tezę.

Liczba pacjentów jest tu sednem sprawy. Jedno badanie na 280 osób jest znacznie mniejsze niż programy obejmujące dwa badania na ponad 700 pacjentów, które firma wskazuje dla środków obrazowania raka prostaty. To skraca drogę do wniosku rejestracyjnego. Zostawia też mniejszy margines, bo cały wniosek oprze się na jednym zbiorze danych.

Jedno badanie, 280 pacjentów

Radiopharm zakłada, że do badania wejdzie około 280 pacjentów z niejednoznacznymi przerzutami do mózgu z różnych typów guzów litych po wcześniejszej radioterapii. Regulatorzy zapoznali się z danymi z fazy 2b, zanim zgodzili się na projekt.

Badanie ma dwa współpierwszorzędowe punkty końcowe. Oba wskaźniki muszą przekroczyć ustalone z góry progi skuteczności, żeby program się powiódł.

Dawki zapewni zapas kliniczny RAD101 znakowanego fluorem-18. Ten zapas produkuje i dystrybuuje partner, Siemens Healthineers. Radiopharm podpisała umowę na dostawy z niemiecką firmą w kwietniu.

Dlaczego niejednoznaczny MRI to cały problem

RAD101 to mała cząsteczka, która wybiórczo wiąże syntazę kwasów tłuszczowych. Przerzuty do mózgu z guzów litych mają podwyższoną ekspresję tego enzymu. Celowanie w niego może pozwolić na dokładniejsze wykrywanie komórek nowotworowych w ośrodkowym układzie nerwowym.

Riccardo Canevari, prezes firmy, opisał problem kliniczny bez ogródek.

„Trafne odróżnienie wznowy nowotworu od martwicy po leczeniu to jedno z najważniejszych wyzwań, przed którymi stają lekarze prowadzący pacjentów z przerzutami do mózgu”, powiedział. „To rozstrzygnięcie ma ogromne znaczenie dla opieki, bo pomaga klinicystom zdecydować, czy pacjent wymaga kolejnej interwencji i leczenia, czy wystarczy dalsza obserwacja i nadzór”.

W badaniu fazy 2b PET pokazał wychwyt znacznika w zmianach, które w MRI były niejednoznaczne. Tę lukę ma domknąć program III fazy.

Martwica popromienna i pseudoprogresja mogą na skanie wyglądać jak wzrost guza. Status Fast Track wskazuje na niezaspokojoną potrzebę odróżnienia ich.

Grupa pacjentów jest duża. W samych Stanach Zjednoczonych ponad 300 000 osób rocznie dostaje diagnozę przerzutów do mózgu. MRI ze środkiem kontrastowym jest preferowaną metodą obrazowania, ale ma ograniczenia w badaniach kontrolnych.

Liczba 93% stojąca za projektem

W badaniu fazy 2b zgodność między MRI a PET wyniosła 93% we wszystkich ocenianych zmianach. Badanie osiągnęło swój główny punkt końcowy.

Zgodność mierzy, na ile oba skany się pokrywają. W III fazie punktami końcowymi będą czułość i swoistość wobec zdefiniowanego standardu odniesienia.

RAD101 ma od FDA oznaczenie Fast Track w odróżnianiu wznowy od efektu leczenia przerzutów do mózgu, w tym choroby leptomeningowej.

Od październikowego spotkania do listopadowego protokołu

Radiopharm podała 17 sierpnia 2026 r., że jej spotkanie kończące II fazę z FDA odbędzie się 1 października 2026 r.

W sierpniowym komunikacie firma zapowiadała, że spotkanie rozstrzygnie, ilu pacjentów włączyć do badania oraz jakie będą punkty końcowe, główne i dodatkowe. Komunikat z 4 listopada potwierdza jedno i drugie.

5 października 2026 r. spółka poinformowała, że spotkanie się odbyło. Liczyła na oficjalny protokół agencji w ciągu około 30 dni. Podała, że prowadzi już planowanie kliniczne i operacyjne, żeby program ruszył, gdy tylko przyjdzie formalna odpowiedź.

Ogłoszenie z 4 listopada przyszło po otrzymaniu finalnego protokołu.

Co dalej

Radiopharm spodziewa się zakończyć wybór kontraktowej organizacji badawczej w czwartym kwartale 2026 r. Potem planuje uruchomienie ośrodków i pierwsze podania leku pacjentom w pierwszej połowie 2027 r.

Canevari powiedział też, że firma ocenia możliwość współpracy z potencjalnymi partnerami strategicznymi, przygotowując się do rozwoju rejestracyjnego. Żadnego partnera nie wskazała.