Radiopharm und FDA einigen sich auf Design einer einzelnen Phase-3-Studie mit 280 Patienten für RAD101

Bei Patienten, deren MRT nach einer Strahlentherapie keine eindeutige Antwort gibt, entscheidet der Scan darüber, ob sie weiter behandelt werden oder ob man abwartet. Ein Tracer, der diese Frage klärt, würde die Entscheidung verändern. Die FDA hat nun zugestimmt, wie die Zulassung geprüft werden soll.

Die Größe der Studie ist die eigentliche Nachricht. Eine einzelne Studie mit 280 Patienten ist deutlich kleiner als die Programme mit zwei Studien und mehr als 700 Patienten, die das Unternehmen für Bildgebungsmittel bei Prostatakrebs anführt. Das verkürzt den Weg zum Zulassungsantrag. Es lässt aber auch weniger Spielraum, weil ein einziger Datensatz die gesamte Einreichung tragen muss.

Eine Studie, 280 Patienten

Radiopharm rechnet damit, dass die Studie etwa 280 Patienten mit unklaren Hirnmetastasen verschiedener solider Tumorarten nach vorheriger Strahlentherapie einschließt. Die Behörde prüfte die Daten der Phase 2b, bevor sie dem Design zustimmte.

Eine einzelne Studie hat zwei co-primäre Endpunkte. Beide Maße müssen vorab festgelegte Schwellenwerte erfüllen, damit das Programm erfolgreich ist.

Eine klinische Charge von mit Fluor-18 markiertem RAD101 liefert die Dosen. Die Partnerschaft mit Siemens Healthineers stellt diese Versorgung her und vertreibt sie. Radiopharm unterzeichnete den Liefervertrag mit dem deutschen Unternehmen im April.

Warum ein unklares MRT das ganze Problem ist

RAD101 ist ein kleines Molekül, das selektiv an die Fettsäuresynthase bindet. Hirnmetastasen solider Tumoren überexprimieren dieses Enzym. Wer es ins Visier nimmt, kann Krebszellen im zentralen Nervensystem möglicherweise genauer erkennen.

Riccardo Canevari, der Vorstandsvorsitzende, beschrieb das klinische Problem direkt.

"Accurately distinguishing recurrent tumor from treatment-related necrosis is one of the most important challenges physicians face when managing patients with brain metastases," he said. "This determination has profound implications for patient care, helping clinicians decide whether a patient requires additional intervention and treatment or can be managed with continued observation and surveillance."

In der Phase-2b-Studie zeigte das PET eine Traceraufnahme in Läsionen, die im MRT unklar waren. Genau diese Lücke soll das Phase-3-Programm schließen.

Strahlennekrose und Pseudoprogression können in einem Scan wie Tumorwachstum aussehen. Die Fast-Track-Einstufung nennt den ungedeckten Bedarf, beide auseinanderzuhalten.

Die Patientengruppe ist groß. Allein in den USA erhalten jedes Jahr mehr als 300.000 Menschen die Diagnose Hirnmetastasen. Die kontrastverstärkte MRT ist die bevorzugte Bildgebungsmethode, stößt aber bei Kontrolluntersuchungen an Grenzen.

Die 93-Prozent-Zahl hinter dem Design

Die Phase-2b-Studie zeigte bei allen auswertbaren Läsionen eine Übereinstimmung von 93% zwischen MRT und PET. Damit erreichte sie den primären Endpunkt.

Übereinstimmung misst, wie weit die beiden Aufnahmen übereinstimmen. Die Phase-3-Endpunkte wechseln zu Sensitivität und Spezifität gegenüber einem definierten Referenzstandard.

RAD101 hat von der FDA die Fast-Track-Einstufung erhalten, um wiederkehrende Erkrankung von der Behandlungswirkung bei Hirnmetastasen zu unterscheiden, einschließlich leptomeningealer Erkrankung.

Von der Oktober-Sitzung zum November-Protokoll

Radiopharm teilte am 17. August 2026 mit, das End-of-Phase-2-Treffen mit der FDA finde am 1. Oktober 2026 statt.

Die August-Mitteilung besagte, das Treffen solle klären, wie viele Patienten eingeschlossen werden und welche primären und sekundären Endpunkte gelten. Die Mitteilung vom 4. November bestätigt beides.

Am 5. Oktober 2026 erklärte das Unternehmen, das Treffen sei abgeschlossen. Es erwarte das offizielle Protokoll der Behörde innerhalb von etwa 30 Tagen. Klinische und operative Planung laufe bereits, damit das Programm nach dem formalen Feedback starten könne.

Die Ankündigung vom 4. November folgte auf den Eingang dieser abschließenden Protokolle.

Wie es weitergeht

Radiopharm will die Auswahl der Auftragsforschungsorganisation im vierten Quartal 2026 abschließen. Danach sind Standortaktivierungen geplant, und in der ersten Hälfte 2027 sollen die ersten Patienten die Dosis erhalten.

Canevari sagte außerdem, das Unternehmen prüfe Gespräche mit möglichen strategischen Partnern, während es die Zulassungsentwicklung vorbereite. Einen Partner hat die Firma nicht genannt.