Prime Medicine behandelt ersten Patienten mit Prime Editing im Körper gegen Morbus Wilson

Prime Medicine hat den ersten Patienten mit PM577a behandelt, einem Prime Editor, der im Körper gegen Morbus Wilson wirkt, wie das Unternehmen mitteilte. Die Infusion lief am 5. Oktober 2026 in einer globalen Phase-1/2-Studie.

Die Studie ist der erste Test des Prime Editing im menschlichen Körper. Prime Editing ist ein CRISPR-basiertes Verfahren, das 2019 vorgestellt wurde. Es kann einzelne DNA-Buchstaben austauschen, neue genetische Anweisungen einfügen oder Abschnitte löschen, ohne das Genom stark zu beschädigen.

Was die Studie prüft

PM577a soll die DNA in Leberzellen umschreiben. Das Mittel wird als Infusion gegeben. Ziel ist Morbus Wilson. Die Therapie habe das "Potenzial, Patienten eine einmalige kurative Behandlung anzubieten, idealerweise bevor irreversible Leber- und Nervenschäden auftreten", sagte Mohammed Asmal, Chief Medical Officer von Prime Medicine, in einer Pressemitteilung.

Ob die Korrektur beim ersten Patienten wirkt, ist offen. Die Studie soll zeigen, ob die Therapie sicher ist und wie gut sie wirkt. Erste klinische Daten werden 2027 erwartet.

Warum Prime Editing anders ist

Klassisches CRISPR-Cas9 schneidet beide DNA-Stränge durch. Was oft als Editieren bezeichnet wird, ist die Zelle, die den Bruch eilig repariert, und manchmal macht sie dabei Fehler. In einem Beispiel löste ein einzelner Schnitt den Verlust großer Teile eines Chromosoms aus. Beim Base Editing wird ein DNA-Buchstabe gegen einen anderen getauscht, ohne dass die Doppelhelix bricht. Im vergangenen Jahr behandelten Ärzte mit einem eigens angepassten Base Editor ein Baby, KJ Muldoon, das an einer lebensbedrohlichen genetischen Erkrankung litt.

Prime Editing geht weiter. Es ritzt einen einzelnen Strang an, eine pegRNA trägt den Bauplan der gewünschten Änderung, und eine dritte Komponente schreibt die RNA-Anweisung in DNA um. In Tests zeigten die Erfinder, dass sich damit theoretisch bis zu 89 Prozent der bekannten krankheitsassoziierten genetischen Varianten korrigieren lassen.

Casgevy, 2024 zugelassen, war die erste CRISPR-basierte Behandlung mit Zulassung, und sie editiert blutbildende Stammzellen außerhalb des Körpers. Prime Editing wurde ebenfalls schon außerhalb des Körpers eingesetzt. In einer früheren Studie stellte Prime Medicine fehlende DNA-Buchstaben in Blutstammzellen von zwei Patienten mit chronischer Granulomatose wieder her. Jetzt prüft das Unternehmen, ob eine Änderung direkt im Patienten gelingt.

Wie es weitergeht

PM577a ist nicht das erste Gen-Editierungsprogramm im Körper. Die CRISPR-Therapie von Intellia Therapeutics gegen hereditäres Angioödem, Lonvoguran Ziclumeran, hat einen Antrag auf Biologika-Zulassung, der bei der FDA im beschleunigten Verfahren geprüft wird; die FDA nahm ihn im September an. Prime Medicine entwickelt zudem ein zweites Prime-Editing-Programm für den Einsatz im Körper. Die FDA gab im September grünes Licht für den Antrag auf ein Prüfpräparat für PM647, das auf Alpha-1-Antitrypsin-Mangel zielt.

DataM Intelligence prognostiziert, dass der Markt für Prime Editing und CRISPR von 6.250.000.000 Dollar im Jahr 2025 auf 13.330.000.000 Dollar bis 2035 wächst, mit einer durchschnittlichen jährlichen Rate von 7,7 Prozent von 2026 bis 2035. Der Bericht merkt an, dass Programme belegen müssen, dass die Editierung das gewünschte Gewebe erreicht, dauerhaft wirkt und unerwünschte Veränderungen beherrschbar bleiben.

Die Daten zu PM577a werden zeigen, ob der Mechanismus in einen Nutzen mündet.