FDA wyznaczyła 9 kwietnia 2027 r. jako termin decyzji o leku HLB na raka wątroby w trybie klasy 2

Gdyby FDA zakwalifikowała wniosek do klasy 1, decyzja zapadłaby około 9 grudnia, dwa miesiące po ponownym złożeniu dokumentów 9 października. Klasa 2 wyznacza termin około cztery miesiące później. To wydłuża ryzyko regulacyjne dla inwestorów i opóźnia ewentualne wejście kombinacji na rynek amerykański.

Sześć miesięcy zamiast dwóch

Elevar Therapeutics i jego chiński partner Hengrui Pharma złożyli wniosek ponownie 9 października 2026 r. FDA zakwalifikowała go jako klasę 2, czyli tryb z sześciomiesięcznym przeglądem. Akcje HLB spadły o 19,90%, czyli o 8 100 wonów, do 32 600 wonów w początkowej fazie notowań 4 listopada.

Wyprzedaż objęła całą grupę. HLB BioStep stracił 21,46%, HLB Pharmaceutical 19,94%, a HLB Life Science 16,27%.

Wolumen przekroczył 176% całodziennego obrotu z poprzedniego dnia, bo po otwarciu napłynęły zlecenia sprzedaży. Część przedstawicieli branży spodziewała się klasy 1 po poprawkach w produkcji, podał Chosunbiz.

Czego oczekiwała spółka

Wniosek klasy 1 obejmuje stosunkowo niewielkie zmiany i zajmuje około dwóch miesięcy. Wiceprezes Kim Tae-han powiedział 15 października na dniu inwestorskim w Yeouido w Seulu, że wierzy, iż prawdopodobieństwo klasy 1 jest bardzo wysokie i że zgoda może przyjść jeszcze w tym roku. Przewodniczący Jin Yang-gon nazwał na tym samym spotkaniu tę próbę „naprawdę ostatnim wyzwaniem”.

FDA zatwierdziła Lyrfigtu, lek HLB na raka dróg żółciowych, 23 września 2026 r. To pierwsza zgoda amerykańskiego regulatora dla grupy.

Trzy odmowy i jeden wątek produkcyjny

Kombinację złożono po raz pierwszy w maju 2023 r. Od tego czasu spółka dostała trzy pisma o całkowitej odpowiedzi: w maju 2024 r., w marcu 2025 r. i 9 lipca 2026 r. Dwie pierwsze dotyczyły problemów z inspekcją przedrejestracyjną w chińskim zakładzie Hengrui Pharma, gdzie powstaje kamrelizumab. Trzecia przyszła po problemach w innym zakładzie Hengrui, wytwarzającym substancję czynną riwoceranib. Ten zakład już eksportuje generyki do Stanów Zjednoczonych.

Zakład substancji czynnej riwoceranibu dostał w lipcu klasyfikację Voluntary Action Indicated, a zakład gotowego leku taką samą na początku października. VAI oznacza, że inspektorzy znaleźli uchybienia, ale uznali, że firma potrafi je usunąć bez formalnych działań regulatora.

W październiku HLB poinformowała inwestorów, że problemy z chemią, produkcją i kontrolą jakości, stojące za trzema odmowami, zostały rozwiązane, a dane kliniczne będą oceniane pod kątem ich wartości. Od pierwszego złożenia w maju 2023 r. do terminu w kwietniu 2027 r. minie około trzech lat i 11 miesięcy.

Akta kliniczne, które oceni FDA

Wniosek opiera się na CARES-310, globalnym badaniu fazy 3 w nieresekcyjnym lub przerzutowym raku wątrobowokomórkowym. Mediana całkowitego przeżycia wyniosła 23,8 miesiąca w ramieniu z riwoceranibem i kamrelizumabem wobec 15,2 miesiąca dla sorafenibu. Różnica to 8,6 miesiąca i 36-procentowa redukcja ryzyka zgonu. Spółka podała współczynnik ryzyka 0,64, z 95-procentowym przedziałem ufności od 0,52 do 0,79 i wartością P poniżej 0,0001.

Wyniki końcowe opublikowano w The Lancet Oncology w grudniu 2025 r. HLB podała, że kombinacja trafiła też w 2025 r. do wytycznych Barcelona Clinic Liver Cancer i European Society for Medical Oncology jako opcja pierwszej linii, zanim zatwierdził ją jakikolwiek regulator. Spółka twierdzi, że dotychczasowe przeglądy nie przyniosły osobnych wniosków o dodatkowe dane o skuteczności ani bezpieczeństwie kombinacji.

Kim Dong-gun, prezes Elevar Therapeutics, powiedział, że nieresekcyjny rak wątroby pozostaje obszarem dużych niezaspokojonych potrzeb, a firma starała się dać pacjentom i lekarzom nową opcję. Po zakończeniu inspekcji zakładów produkcyjnych Elevar ma ściśle współpracować z FDA, żeby przegląd zakończył się powodzeniem, na podstawie wartości klinicznej potwierdzonej w globalnym badaniu fazy 3.

Co dalej

FDA oceni wniosek o lek i wniosek o pozwolenie biologiczne Hengrui Pharma na kamrelizumab razem. Sama kwalifikacja do klasy 2 nie oznacza, że znaleziono nowe uchybienia ani że rejestracja się nie uda. Nie wiadomo, jak dokładnie FDA przejrzy materiały z ponownego złożenia.

Lyrfigtu jest przygotowywany do wejścia na rynek amerykański w czwartym kwartale 2026 r., a Europa i inne rynki mają pójść w jego ślady. Leki na raka dróg żółciowych i na raka wątroby przepisują głównie ci sami specjaliści od nowotworów przewodu pokarmowego. Financial News podał, że sieć sprzedaży zbudowana pod start Lyrfigtu ma posłużyć też lekowi na raka wątroby, jeśli dostanie zgodę.